黏多糖贮积症Ⅱ型患者适用哪些药物

黏多糖贮积症Ⅱ型是一种罕见的遗传性疾病，由于溶酶体酶缺乏导致黏多糖在体内积聚。目前的治疗药物包括酶替代治疗药物、对症治疗药物等。 1. 酶替代治疗药物：艾度硫酸酯酶β，通过补充患者体内缺乏的酶来发挥作用，但价格较高。 2. 对症治疗药物：如非甾体抗炎药，用于缓解关节疼痛和炎症；抗组胺药，可减轻过敏症状。 3. 改善呼吸系统药物：当患者出现呼吸功能障碍时，可能会用到支气管扩张剂，如沙丁胺醇。 4. 心血管药物：若患者伴有心血管问题，可能会使用降脂药，如阿托伐他汀。 5. 抗骨质疏松药物：对于存在骨质疏松的患者，双膦酸盐类药物，如阿仑膦酸钠，有一定帮助。 黏多糖贮积症Ⅱ型的治疗需要综合考虑患者的具体情况，选择合适的药物。患者应在专业医生的指导下进行治疗，严格遵医嘱用药。

目前无有效治疗方法。曾进行过各种试验治疗，但效果不肯定，糖皮质激素在鼠的实验中有抑制黏多糖合成作用，但病人每天服用泼尼松2mg/kg并未出现临床效果。大量维生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培养的成纤维细胞，可以使其异染性消失。给病人口服维生素A1万～10万U，4次/d，经1个月～数月后可改善症状，可使尿中黏多糖排出增多，但与体内沉积的黏多糖量相比则微不足道，维生素C的应用也未见临床疗效。

1.造血干细胞移植这是针对粘多糖病的特异性治疗,2.酶替代治疗这也是针对粘多糖病的特异性治疗，通过静脉输液途径提供通过生物工程的方法获得患者所缺乏的酶3.对症支持治疗如康复治疗，心瓣膜置换，疝气修补术，人工耳蜗，角膜移植等改善患者的生活质量。

同黏多糖贮积症Ⅰ型。对脊柱弯曲及胸腰椎压迫脊髓者，可施行手术矫正。对其他症状，也可给予相应的对症治疗。看血糖是否高，预后不好。

溶酶体酶的缺乏可导致部分降解的糖胺多糖分子堆积，沉积于溶酶体内，影响细胞的正常功能。糖胺多糖堆积的直接结果造成面容粗糙、皮肤增厚、角膜混浊、器官增大，细胞功能的损害可导致智力低下、生长迟缓、骨骼发育不良等，若同时伴胶原或纤维连接素的积聚，可引起关节僵硬和疝形成。不同的黏多糖贮积症是由于不同的酶缺乏所引起，导致不同的糖胺多糖降解产物堆积。一般而言，硫酸乙酰肝素的受损常与智力障碍有关，硫酸软骨素和硫酸角质素的受损常导致间质异常。下表归纳了7种MPS的主要临床症状、酶缺陷和基因定位等。目前已基本明确MPS的分子机制，并用于产前诊断和杂合子的鉴定。除MPSⅡ型为X连锁外，其余各型均为常染色体隐性遗传。