黏多糖贮积症Ⅲ型可用哪些药物治疗

黏多糖贮积症Ⅲ型是一种罕见的遗传性疾病，目前可用的药物治疗包括酶替代疗法、基因治疗等。常用药物有艾度硫酸酯酶β、维拉苷酶α、舍雷肽酶等。 1. 酶替代疗法：艾度硫酸酯酶β可改善患者的症状，但不能完全治愈疾病。 2. 基因治疗：目前仍处于研究阶段，有望为患者带来新的治疗希望。 3. 对症治疗药物：如舍雷肽酶，有助于缓解相关症状。 4. 其他药物：部分患者可能会使用一些辅助药物，如抗炎药、止痛药等，以减轻疼痛和炎症。 5. 联合治疗：有时会采用多种药物联合治疗的方式，以提高治疗效果。 黏多糖贮积症Ⅲ型的治疗较为复杂，药物治疗只是其中的一部分。患者需要在医生的指导下，综合考虑病情和个体差异，选择合适的治疗方案。同时，定期复查和监测病情变化也非常重要。

目前无有效治疗方法。曾进行过各种试验治疗，但效果不肯定。糖皮质激素在鼠的实验中有抑制黏多糖合成作用，但病人每天服用泼尼松2mg/kg并未出现临床效果。大量维生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培养的成纤维细胞，可以使其异染性消失。给病人口服维生素A1万～10万U，4次/d，经1个月～数月后可改善症状，可使尿中黏多糖排出增多，但与体内沉积的黏多糖量相比则微不足道。维生素C的应用也未见临床疗效。甲状腺素或生长激素的应用也同样无效。对于输入新鲜血浆的治疗方法意见尚有分歧，一部分作者认为可得到明显的、暂时的临床好转，但其他作者应用却未得到确切的疗效。

1.造血干细胞移植这是针对粘多糖病的特异性治疗,2.酶替代治疗这也是针对粘多糖病的特异性治疗，通过静脉输液途径提供通过生物工程的方法获得患者所缺乏的酶3.对症支持治疗如康复治疗，心瓣膜置换，疝气修补术，人工耳蜗，角膜移植等改善患者的生活质量。

同黏多糖贮积症Ⅰ型加强出生前诊断为本症的惟一预防措施

粘多糖病是一种罕见的代谢性遗传疾病，发病率大概只在十万分之一。因遗传基因的变异，导致体内缺少蛋白酶，无法降解身体里的粘多糖物质，患儿在两岁前长得特别快，但两岁一过就开始逐渐出现智力障碍、生长缓慢、耳聋等症状，并且多在10周岁前死亡，迄今尚无有效治疗方法。治疗粘多糖病可以服用药物，但是药费昂贵且只能控制病情；也可以进行骨髓移植。广东省第二人民医院血液科对一名患粘多糖病的两岁患儿健健首次进行的骨髓移植获得了成功，患儿姐姐的造血细胞已在患儿体内植入并开始替代患儿自身造血。