肝淀粉样变性的治疗:治疗首先是针对原发病而防止淀粉样变性产生,淀粉样变性本身是对症治疗,肾淀粉样变性的病人可进行肾移植,存活期较其他肾病长,但早期的死亡率较高,淀粉样变性最终会在供体肾内复发,但有些移植者可存活10年。原发性淀粉样变性的常用治疗计划包括强的松/美法仑或强的松/美法仑/秋水仙,正在进行临床试验以比较这些治疗计划。目前尚无特异疗法。其治疗目的是防止淀粉样物质的进一步沉积,促进或加速已沉积的淀粉样物质的吸收。1.原发性淀粉样变性治疗常用治疗方案是美法仑(苯丙氨酸氮芥)泼尼松(MP)方案。由于烃化剂对非免疫球蛋白型淀粉样变性无效,因此在开始治疗前必须确定原发性淀粉样变性的诊断。有人比较了MP方案与秋水仙碱对照治疗结果,MP方案长期治疗能使肝淀粉样变性完全消退,肿大的肝脏恢复正常,质地变软,升高的血清碱性磷酸酶水平显著下降,存活期较秋水仙碱明显延长。MP方案的用法:美法仑0.15mg/(kg·d),分2次口服;泼尼松0.8mg/(kg·d),分4次口服,1周为1疗程,每6周重复一个疗程,可长达数月至数年;美法仑每个疗程增加2mg/d,直至出现中等程度的白细胞或血小板减少,如发生严重的白细胞或血小板减少,美法仑的剂量亦要相应减少。值得注意的是MP方案治疗期间可并发严重的病毒感染。2.继发性淀粉样变性治疗(1)控制基础疾病:如慢性骨髓炎、结核病、类风湿性关节炎等。基本病因的控制较好,淀粉样变性可停止发展甚至消退。(2)二甲亚砜(DMSO):原为一种工业用溶剂,后发现其有以下作用:①在体外能溶解淀粉样纤丝并增加其对降解酶的敏感性。②抑制血清淀粉样蛋白A合成,减少AA蛋白在组织中的沉积。③抑制炎症反应。二甲亚砜对原发性淀粉样变性无效,对继发性淀粉样变性患者能使肾功能改善,肿大的肝脏恢复正常,淀粉样物质轻度减少,生存期也有改善。其用法为每15g配成10%溶液分3次在餐前与果汁同服,至少应用6个月。若无效时改用其他方法;有效者继续应用,病情控制后逐渐减量,并以合适剂量维持,疗程可长达数年。减量过早、过快或骤然停药均可导致病情恶化。二甲亚砜无毒性,长期应用安全。不良反应:仅有轻度恶心,但呼出气味难闻,许多患者因此而中止治疗。(3)对症治疗:如有效治疗心力衰竭和肾功能衰竭。慎用洋地黄。可考虑肾移植。
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