盐酸小檗碱又名黄连素，具有显著的抑菌作用。对多种细菌如痢疾杆菌、结核杆菌、肺炎球菌、伤寒杆菌及白喉杆菌等都有抑制作用，其中对痢疾杆菌作用最强，常用来治疗细菌性胃肠炎、痢疾等消化道疾病。除了用于感染性腹泻外，现代药理学研究证实黄连素具有显著的抗心力衰竭、抗心律失常、降低胆固醇、抗制血管平滑肌增殖等作用。
中国国科学家与临床医师联手，从基因序列、细胞、动物实验以及临床治疗等多个层面和角度，对小檗碱降低血中胆固醇和甘油三酯的药理作用、药效和分子机理进行了系统研究。研究成果发表在世界权威杂志《自然医学》（《NatureMedicine》）上，受到国际同行的高度重视和评价，这是发掘祖国医药宝库中的一个重要事件，标志着中国天然药物研究正逐步获得领先世界的成就。临床研究表明，口服小檗碱（三个月每日1克）可以使高血脂病人的胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯下降20%～35%，这一结果进一步被高血脂金色仓鼠模型动物实验所证实。这项研究获得第七届“德彪-CCRF中国奖”一等奖。
临床应用表明，小檗碱用于治疗高血脂患者疗效良好，还适用于肝功能障碍的病人，安全性好，无他汀类药物的不良反应。这项研究结果发表后被欧美多个研究单位和医院证实，并受到国内外病人的接受和好评，使小檗碱成为很有前景的降血脂药物。
山东省威海市环翠区人民医院研究人员发表论文指出，黄连素可明显降低血脂异常患者颈动脉内中膜的厚度及血清TC、TG、LDL水平，提高HDL-C水平，可用于血脂异常患者颈动脉内中膜增厚的治疗。该文发表在2013年第07期《中西医结合心脑血管病杂志》上。选择566例血脂异常的颈动脉内中膜增厚患者，随机分为两组，每组283例，试验组服用黄连素对照组服用辛伐他汀，服用24个月。黄连素组治疗24个月后与治疗前比较，IMT明显降低，总胆固醇（TC）、三酰甘油（TG）、低密度脂蛋白（LDL-C）也有一定程度的下降。
盐酸小檗碱能降低血脂发现，为中国传统药物小檗碱临床应用拓展了新的空间，有望实现对该品种的二次开发。
