盐酸小檗碱是从黄连、黄檗中提炼出来的一种生物碱，所以又叫黄连素，经动物实验和临床实践证明，黄连素不仅具有抗升糖激素的作用，还能促进胰岛B细胞的再生及功能的恢复，可用于治疗Ⅱ型糖尿病、缓解多饮、多尿、多食、体重减少的糖尿病典型症状。特别是对2型糖尿病有较好的疗效。
黄连治疗消渴症古已有之，多用于中消，多饮、多食、小便甜者。据国内学者多家报道，口服黄连素0.5～1克。每日3次，治疗12周时，空腹血糖、餐后2小时血糖及糖化血红蛋白指标均明显下降；伴高血脂病人，甘油三酯、胆固醇也降低。但既往临床也有报道，盐酸小檗碱与达美康联用有发生低血糖反应者，应谨慎配伍使用。
澳大利亚一家研究所的科学家给白老鼠连续注射盐酸小檗碱三个星期，结果发现它们体内的血糖下降50%。盐酸小檗碱同时又降低动物的体重，显示它还可能被用来治疗肥胖症。负责糖尿病和肥胖症研究项目的主任大卫-詹姆斯表示，Ⅱ型糖尿病是由于患者血液中有过多的葡萄糖，使胰岛素不能正常工作，而盐酸小檗碱就能提升胰岛素的工作效果。但詹姆斯认为，还需要更多的研究，才能了解清楚盐酸小檗碱对人体的作用，现在不能把这种方法介绍给糖尿病人。
上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海市内分泌代谢病临床医学中心宁光教授等研究发现，小檗碱，也就是黄连素的主要成分，能显著改善2型糖尿病病情，特别是对合并高血脂及胰岛素抵抗的患者，能明显降低其血糖、血脂等指标。此研究结果日前发表于《临床内分泌学与代谢杂志》上。据介绍，该研究共纳入初发的2型糖尿病患者116例，这些患者均血脂升高，且未接受过任何降糖、降脂治疗。他们在严格饮食控制和合理运动的基础上，按双盲随机原则被分至小檗碱治疗组和安慰剂对照组。3个月后研究者发现，与治疗前相比，治疗组的空腹血糖、口服糖耐量试验（OGTT）检测的餐后2小时血糖、糖化血红蛋白（HbA1c）水平等均有明显下降。
盐酸小檗碱的降血糖作用虽然很明显，但服用盐酸小檗碱降血糖副有一定风险，可能出现横纹肌溶解症及乳酸中毒症，不宜长期大量服用。
