2023年12月13日，国家医疗保障局宣布当年的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（“国家医保药品目录”）调整工作结束。据悉，由百济神州自主研发的百悦泽？（泽布替尼）两项一线适应症被纳入医保，分别是一线成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和一线成人华氏巨球蛋白血症（WM）。至此，患者可通过医保获得中国唯一CLL/SLL和WM一线治疗的新一代BTK抑制剂，在疗效和安全性上实现双重获益的同时，进一步提升患者获得高品质药物的可负担性。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授表示：“得益于国家医保报销的覆盖，泽布替尼的可及性不断得到提升，是目前在中国上市的新一代BTK抑制剂中，唯一纳入一线CLL/SLL和WM医保报销的，切实造福了全线CLL/SLL和WM患者，减轻患者经济负担，让患者以惠民价格用上国际品质创新药物，助力延长患者生存的同时改善患者的生活质量。”
立足患者之需，延长生存，提高生活质量
作为惰性的血液肿瘤，CLL/SLL及WM均高发于老年患者群体。CLL/SLL是一种危及生命的成人癌症，作为成人白血病常见的类型，约占白血病新发病例的1/4，且容易复发。而WM常合并各种基础疾病，临床表现具有高度异质性，高危患者预后更差，目前中国WM患者的3年死亡率将近50%，疾病负担沉重。
中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊断中心主任邱录贵教授表示：“CLL/SLL及WM是进展相对缓慢的血液恶性肿瘤，且老年患者居多。患者通常合并高血压、冠心病等心血管疾病，极大影响了治疗的耐受性以及方案选择。随着血液肿瘤进入慢病管理时代，临床医生和淋巴瘤患者更迫切需求长期治疗药物在疗效、安全性和可及与可负担性上有更突出的综合表现。”
据悉，BTK抑制剂的出现使CLL/SLL正式进入了靶向治疗的慢病管理时代，但临床对药物疗效和用药安全性的双重需求亟待进一步满足。而在BTK抑制剂出现之前，化疗是WM的标准疗法，但其较强的毒副反应给患者带来痛苦，且面对难治多次复发的情况，化疗疗效十分有限。
南京医科大学第一附属医院淋巴瘤中心主任李建勇教授表示：“作为新一代BTK抑制剂，泽布替尼通过分子结构的优化，提高了其对BTK靶点的选择性，更加精准且持续抑制BTK，从而确保了更优的疗效和更好的安全性。泽布替尼是目前唯一被证明在疗效和安全性上均显著优于一代BTK抑制剂的药物：头对头及多项MAIC分析一致性证实为CLL/SLL患者带来更长生存，在WM中泽布替尼为MYD88或CXCR4突变患者带来更长生存，相比于免疫化疗方案，能让患者像健康人一样高质量生活。”
此次两项一线适应症进入医保，标志着泽布替尼已实现治疗CLL/SLL和WM全线医保覆盖，并成为目前唯一能一线CLL和WM实现医保报销的新一代BTK抑制剂，一方面降低患者经济负担，一方面给临床医生带来同类最优的治疗选择。随着药物可负担性和可及性的提升，泽布替尼这样国际品质的免疫治疗将全线惠及更多中国患者。
坚持惠民初心，加速创新，实现多方共赢
在医保改革不断向纵深发展的今天，以泽布替尼为例的国产及进口创新药正加速惠及患者，离不开医保局持续加大对于医药创新的支持力度。
另一方面，医保局通过完善续约规则，包括适当控制续约以及新增适应症降价药品的数量和降幅，得以稳定企业预期，有利于进一步调动企业申请目录、为目录内品种追加适应症的积极性，最终维稳并提升患者的用药保障水平。尤其是今年《谈判药品续约规则》中对1类新药的有力支持，体现了国家医保局鼓励创新的政策导向，既保障了患者的治疗需求，也为医药产业的长期发展奠定了良好基础。
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