中国北京和美国马萨诸塞州剑桥市2022年7月15日 /美通社/ -- 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”， 股票代码“1228.HK”），是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，在北京首都儿科研究所开展的CAN108（maralixibat）治疗胆道闭锁（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中国的首例患者给药。该治疗BA的全球EMBARK研究，是一项多中心、随机对照的II期研究，旨在评价CAN108治疗Kasai手术后BA患者的有效性和安全性，预期将在全球招募72例患者，其中包括在中国招募20例患者。
北海康成和Mirum制药公司（以下简称“Mirum”）已签订了maralixibat在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）开发和商业化的独家授权。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，“我们很高兴在北京久负盛名的首都儿科研究所完成胆道闭锁CAN108试验在中国的首例患者给药。伴随着用于治疗阿拉杰里综合征（ALGS）的CAN108在博鳌乐成国际医疗旅游先行区获批‘先行先试’，我们正在中国推进CAN108的两个适应症，同时希望为罕见肝病患者带来新的治疗方案。”
关于胆道闭锁（BA）
胆道闭锁（BA）是一种在出生后前几周出现的胆管系统进行性炎症性疾病，表现为长时间的黄疸、无胆汁粪便和尿色较深。BA的病因和发病机制仍不明确，可能是多因素的。西方国家BA的患病率估计为0.5 - 0.8/10，000例活产婴儿，低于亚洲人报告的患病率（日本1.04/10，000；中国台湾地区1.78/10，000）。BA在西方国家是公认的孤儿病，其与胆汁淤积性肝病损伤、进行性纤维化直至肝硬化相关，导致门静脉高压和肝衰竭，需要进行肝移植，如果不给予治疗，将会危及生命。标准治疗是Kasai手术作为一线干预。然而，大约40% - 50%接受Kasai手术的患者在2岁之前仍需要进行肝移植，这使BA成为全球儿童肝移植的主要原因，且突显了BA大量未满足的医疗需求。
关于EMBARK研究
EMBARK是Mirum申办的全球II期研究，旨在评价maralixibat治疗Kasai术后BA受试者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的随机对照治疗，然后是78周开放性扩展期，正在北美、欧洲和亚洲（包括中国）的多个研究中心开展。目前尚无药物获批用于BA患者的治疗。
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