评估ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风（vitiligo）成人患者的随机、双盲、剂量范围II期研究已达到了主要终点：治疗24周后，与赋形剂对照（非药物乳膏）组相比，ruxolitinib乳膏剂治疗组有显著更高比例的患者面部白癜风严重程度指数评分较基线改善≥50%。
第52周的最新结果显示：采用总体白癜风面积严重程度指数相对基线改善≥50%的患者比例进行评估，与赋形剂对照相比，ruxolitinib乳膏剂对全身白癜风皮损复色具有显著改善，达到了研究的一个关键次要终点。此外，使用ruxolitinib乳膏剂1.5%每日2次（BID）治疗52周后，有58%的患者达到F-VASI50、有51%的患者达到改善75）。目前，Incyte公司正在开展2项随机III期临床研究TRuE-V1和TRuE-V2，主要结果指标是治疗24周后的F-VASI75。
EADV会上公布的关键52周结果包括：（1）采用VASI客观评估，从第24周至第52周，更长的治疗时间与更大的白癜风皮损复色相关：接受1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗的患者中，从第24周至第52周达到F-VASI50的患者比例提高、F-VASI评分较基线改善≥75%和改善≥90%的患者比例提高。（2）在所有接受1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗的患者中，在第52周达到T-VASI50的患者比例为36.4%。在基线总体表面积<20%的患者中，接受1.5% BID治疗的患者中有45.0%在第52周达到T-VASI50缓解。（3）接受ruxolitinb乳膏剂治疗的患者中，1.5% BID患者在24周至52周期间达到面部医生总体白癜风评估皮肤评分为皮损清除（无白癜风迹象）或几乎清除（仅存在脱色斑点）的患者比例提高。（4）研究中，ruxolitinib乳膏剂在所有剂量下都具有良好的耐受性，没有与治疗相关的严重不良事件报告。
上述结果表明，接受ruxolitinib乳膏剂治疗的白癜风患者，白癜风皮损的面部和全身复色具有显著改善，并且随着治疗时间的延长，病情持续改善。目前，ruxolitinib乳膏剂正在关键性III期临床研究中评估，预计2020年获得结果。
白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口，目前还没有美国食品和药物管理局或欧洲药品管理局批准治疗白癜风的药物疗法。该病可发生在任何年龄，虽然许多白癜风患者会在20岁之前经历初步症状。
ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂，专为局部应用而设计。ruxolitinib乳膏剂目前正处于III期临床开发：（1）用于治疗轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD项目）患者，预计2020年上半年取得初步结果；（2）用于治疗青少年和成人白癜风（TRuE-V项目）。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。
ruxolitinib是Incyte公司口服药物Jakafi的活性药物成分，该药在美国已批准3个适应症：（1）治疗对巯基尿应答不足或不耐受的的红细胞增多症（PV）成人患者；（2）治疗中高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF;（3）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者。其中，第三个适应症于今年5月获FDA批准，是首个获批治疗个适应症的药物。Jakafi由Incyte在美国销售，诺华在美国以外市场以Jakavi品牌名销售。
Jakafi在2018年的销售额为14亿美元。有分析师指出，类固醇难治急性GVHD适应症将进一步助推Jakafi的销售增长，该药2019全年销售预计将达到15.8-16.5亿美元，到2027年的年销售额将达到25-30亿美元。
目前，Concert公司也正在开发采用氘化学技术修饰的ruxolitinib分子——CTP-543，在II期临床研究中，治疗斑秃展现出强劲疗效。斑秃是一种自身免疫性疾病，导致局部或完全脱发。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国，FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。
