近日，美国FDA已授予罗氏制药Hemlibra （emicizumab-kxwh）用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。
Hemlibra由罗氏旗下中外制药（Chugai Pharmaceutical）研发，是一款靶向凝血因子IXa和X的双特异性单克隆抗体，该药物被设计用于将IXa因子和x因子聚集在一起，从而激活天然凝血级联反应，并恢复血友病患者的凝血过程。Hemlibra属于一种预防性治疗，该即用型溶液通过每周一次皮下注射给药。
Hemlibra在2015年9月获得了首个突破性疗法指定，并在2017年11月获得美国FDA批准用于产生了VIII抑制剂A型血友病儿童及成人患者出血频率的减少或预防。Hemlibra最近也得到了世界其他国家的监管机构的批准，其中包括欧盟委员会在2018年2月批准了该药用于产生了VIII抑制剂A型血友病患者出血发作的常规预防。
罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因子VIII治疗是未产生抑制剂A型血友病患者的标准治疗手段。我们期待同药物审评机构紧密合作以尽快将Hemlibra用于A型血友病患者的治疗，同时当我们一起度过世界血友病日的时候，很高兴能和社会分享这个消息。”
本次突破性疗法指定是基于对12岁或12岁以上无抑制剂的A型血友病患者进行的临床3期HAVEN 3研究的数据。在这项研究中，通过每周或每两周一次皮下注射Hemlibra预防，与未预防相比，治疗后患者出血显示出统计学意义和临床意义的降低。在一项病人内部的比较中，每周一次的Hemlibra预防优于先前的凝血因子VIII预防，治疗后出血降低具有显着的统计学意义和临床意义。Hemlibra最常见的不良反应是注射部位反应，未观察到新的安全信号，本研究未发现血栓形成性微血管病变或血栓事件。
