卫材向FDA提交FYCOMPA新药补充申请用于治疗小儿癫痫患者

东京2018年4月12日电--卫材株式会社（总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称“卫材”）宣布已向美国食品药品管理局提交了一份抗癫痫药物FYCOMPA（吡仑帕奈）的新药补充申请，寻求获得扩大该药适应症范围的批准，以涵盖儿科癫痫患者。

这一新药补充申请旨在扩大FYCOMPA在美国的适应症范围，该药目前用于12岁及以上癫痫患者局部癫痫发作（伴随或不伴随继发性全身癫痫发作）的单药疗法及辅助疗法，这一申请将使其涵盖2岁及以上的癫痫患儿。卫材根据其迄今为止累积的研究数据，在新药补充申请中寻求将其儿科适应症的范围扩大到包括2岁及以上儿童的原发性全身强直阵挛发作治疗。

FYCOMPA已在全球55个国家获批，用作12岁及以上癫痫患者局部癫痫发作（伴随或不伴随继发性全身癫痫发作）以及原发性全身强直阵挛发作的辅助用药。在美国，FYCOMPA也已被批准用作局部癫痫发作（伴随或不伴随继发性全身癫痫发作）的单药疗法。

这一申请基于一项III期临床研究（311研究）的中期结果以及一项II期临床研究（232研究）的结果。这两项研究均表明，FYCOMPA用作成人患者和患儿的辅助疗法时，其在安全性和有效性方面相似。

311研究评估了FYCOMPA用作4~12岁（不含12岁）局部癫痫发作或原发性全身强直阵挛发作患者辅助用药的安全性、耐受性和用药-疗效关系。232研究评估了FYCOMPA用作2~12岁（不含12岁）癫痫患儿辅助用药的药代动力学、疗效和长期安全性。

此外，关于FYCOMPA的儿科适应症，卫材已收到美国食品药品管理局儿科试验的书面要求，这表明该申请可能获得优先审查。

FYCOMPA是卫材筑波研究所研发的一款首创抗癫痫药物。它是一种高选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，通过靶向谷氨酸（其作用于突触后的AMPA受体）的活性，从而减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋。

美国约有癫痫患者290万，日本100万，欧洲600万，而全球约有6000万。虽然癫痫患者涉及各个不同的年龄段，但是儿童和老年人的发病率尤其高。目前，约30%的癫痫患者无法通过市售抗癫痫药物控制其病情发作1，因此该领域的医疗需求巨大。

卫材将神经病学视为一个重点治疗领域，在更广泛范围内提供FYCOMPA，旨在为满足癫痫患者及其家属的多样化需求作出进一步贡献，并提高他们的福祉。

关于311研究

Study311isaglobal（UnitedStates，Europe，Japan，Asia）multicenter，open-label，single-armtrialwithanextensionphasetoevaluatethesafety，tolerabilityandexposure-efficacyrelationshipofFycompaoralsuspensionwhenadministeredasanadjunctivetherapyinapproximately160pediatricpatients（ages4tolessthan12years）withinadequatelycontrolledpartial-onsetseizuresorprimarygeneralizedtonic-clonicseizures。

Followingthe23weektreatmentphaseinwhichpatientsaretitratedtoreceive2to16mgofFycompaorallyonce-daily，longtermsafetywillbeassessedduringanextensionphase.InJapan，pediatricpatientswithpartial-onsetseizureswillbetitratedtoreceive2to12mgofFycompaorallyonce-daily.Theadverseevents（≥10%intheperampanelarms）observedinStudy311weresomnolence，nasopharyngitis，dizziness，irritability。

关于232研究

Study232wasaglobal（UnitedStates，Europe），multicenter，open-label，long-termadministrationclinicalstudyinapproximately63pediatricpatientswithepilepsy（ages2tolessthan12）.Thestudyevaluatedthepharmacokinetics，safety，tolerabilityandefficacyofFycompaoralsuspensiontakenatthesametimeasotherAEDs.Administrationofonce-dailyFycompawastitratedfrom0.015mg/kgto0.18mg/kg，andlong-termsafetywasconfirmedafter11weeksoftreatmentandanextensionphase（41weeks）.Theadverseevents（≥10%intheperampanelarms）observedinStudy232werepyrexia，fatigue，vomiting，irritability，somnolence，dizziness，upperrespiratorytractinfection。