比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田（Takeda）近日宣布，其首创抗炎药Cx601获美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药地位，用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）。
孤儿药指的是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
CD是一种慢性胃肠道炎症性疾病，在胃肠道的任何部位均可发生，但好发于末端回肠和右半结肠，常有腹痛、腹泻、肠梗阻，伴有发热、营养障碍等肠外表现，而CPF是该病可能发生的一种并发症，可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择十分有限。
此次获得孤儿药认定的Cx601是一种用于局部注射的同种异体脂肪源性干细胞悬浮液，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性干细胞（ASC），由于ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此Cx601被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。目前该产品正由武田与Tigenix联合开发。根据双方于2016年7月签署的一项协议，武田拥有Cx601在美国以外市场的独家权利。
FDA授予Cx601 ODD，是基于III期临床研究ADMIRE-CD II的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Cx601治疗CD患者CPF时相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰剂的同时，接受标准护理（SOC）。数据显示，在治疗的第52周，与安慰剂相比，单剂量Cx601治疗组有显著更高比例的患者实现临床&放射学缓解（56.3% vs 38.6%，p=0.010）和临床缓解（59.2% vs 41.6%，p=0.013）。此外，在治疗第24周实现临床&放射学缓解的患者中，与安慰剂组相比，Cx601治疗组由更高比例的患者在治疗第52周病情无复发（75.0% vs 55.9%）。安全性方面，治疗相关不良事件发生率和类型以及因不良事件导致的治疗中断在2个组相似。