8月29日,FDA正式授予日本第一三共制药乳腺癌新药DS-8201 突破性疗法认定,该药物是一种ADC药物(抗体偶联药物),用于治疗既往接受曲妥单抗、帕妥珠单抗以及经ado-trastuzumab emtansine(T-DM1)治疗后出现病情恶化的HER2阳性,局部晚期或者转移性乳腺癌患者。
截止目前为止,尚未有任何一款药物获批用于经HER2靶点治疗药物(曲妥单抗、帕妥珠单抗以及T-DM1)治疗无效的HER2阳性转移性乳腺癌。此次突破性疗法认定的授予,将极大推动了 DS-8201的上市审批进程。
DS-8201a由一个人源的抗HER2抗体和新型的拓扑异构酶I抑制剂DXd通过多肽链连接而成,可选择性地与肿瘤细胞表面的HER2受体结合,引起抗体依赖性细胞毒(ADCC)反应,使DS-8201a内吞进入细胞。细胞内的溶酶体酶切断多肽链并释放出负载的DXd,抑制拓扑异构酶I的活性,进而引发DNA损伤和细胞凋亡。
FDA的这项决定,主要依据DS-8201的一项I期临床试验,评估其在既往接受HER2靶点治疗药物(曲妥单抗、帕妥珠单抗以及T-DM1)的转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和初步疗效。结果显示,并未观察到药物剂量限制性毒性,且并未达到最大耐受量。其初步疗效结果将在2017年美国临床肿瘤协会年会上发布。
这项在HER2阳性转移性乳腺癌中对DS-8201的突破性疗法认定表明,当目前获批的疗法不能继续控制疾病的时候,这些患者面临未被满足的医疗需求,” Daiichi Sankyo公司的执行副总裁兼肿瘤研发全球主管Antoine Yver博士说:“我们致力于快速推进DS-8201的研发,并期待与FDA密切合作,尽快为转移性乳腺癌患者带来新的治疗方案。”