近日法国制药公司易普森（ipsen）口服靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib）获英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）批准用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于前一次疗法为血管内皮生长因子（VEGF）靶向疗法治疗后病情进展的晚期肾细胞癌（RCC）患者。在欧盟，cabozantinib之前已获批用于进行性不可切除性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（medullary thyroid carcinoma，MTC）成人患者的治疗，其品牌名为Cometriq。Cabometyx的上市，将为欧洲的晚期肾细胞癌群体提供一种新的二线治疗选择。
Cabometyx是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过靶向与RCC耐药及复发相关的多个激酶受体发挥作用。NICE认为该药的多靶点作用机制有望为某些患者带来额外的治疗授予。基于此，NICE认为该药是一种创新的治疗药物。
在欧盟，Cabometyx于2016年9月获得加速批准，该药是首个在晚期肾细胞癌III期临床中在全部3个关键疗效参数方面（总生存期，OS;无进展生存期，PFS;客观缓解率，ORR）均实现强劲的临床意义改善的创新药物。Cabometyx的获批，是基于开放标签、事件驱动、大型、随机III期临床研究METEOR的数据。该研究在658例既往接受过至少一次VEGFR-TKI（血管生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂）靶向疗法治疗失败的晚期肾细胞癌（RCC）患者中开展，评估了Cabometyx相对于诺华口服靶向抗癌药Afinitor（everolimus，依维莫司）的疗效和安全性。
数据显示，与Afinitor治疗组相比，Cabometyx治疗组无进展生存期（中位PFS：7.4个月 vs 3.8个月）显著延长、疾病进展或死亡风险显著降低42%、客观缓解率（ORR）也得到了统计学意义的显著提高（研究员评估的ORR：24% vs 4%，p<0.0001；中央审查的ORR：17% vs 3%，p<0.0001）。此外，与Afinitor治疗组相比，Cabometyx治疗组总生存期（中位OS：21.4个月 vs 16.5个月，p=0.0003）也得到了统计学意义和临床意义的显著改善、死亡率显著下降34%。
