专注于开发基于 DNA 的瘤内肿瘤免疫疗法的生物技术公司OncoSec Medical 近日宣布，FDA已授予 tavokinogene telsaplasmid（pIL-12，一种可表达白细胞介素 -12[IL-12] 的质粒）治疗不可切除性转移性黑色素瘤的孤儿药资格。
暨南大学附属第一医院肿瘤科王奕鸣主任医师早前接受采访时介绍：恶性黑色素瘤，大约有60%的恶性黑色素瘤都是由黑痣恶变而来的。在亚洲人中，恶性黑色素瘤大多发生在足跟、手掌、指（趾）甲下等接触紫外线极少的地方，其病因尚不明确。
王奕鸣主任医师还提示恶性黑色素瘤的早期治疗非常重要，要尽早发现恶性黑色素瘤。关键是要重视皮肤痣的变化，可遵循ABCDE原则———
A（Asymmetry不对称）：痣出现不对称变化。如痣的左半部分和右半部分不对称，或上半部分和下半部分不对称等。
B（B0rder边缘）：皮肤良性痣的边缘整齐，而黑色素瘤的边缘常常凹凸不平，犹如海岸线。
C（C0l0r颜色）：良性痣的颜色均一，而黑色素瘤的颜色常常深浅不一，甚至可以出现蓝、灰、白、 红色。
D（Diameter直径）：黑色素瘤的直径常常大于6mm。
E（Elevati0n发展）：指上述ABCD的情况不断发展。如果皮肤色素痣出现上述ABCDE的变化，万不可掉以轻心。
如果怀疑自己的黑痣发生了恶变，正确的做法是到有经验的专科医院就诊，把可疑的黑痣进行完整切除后再进行病理检查。早期黑色素瘤通过手术可治愈。肿瘤厚度<0.75mm的恶性黑色素瘤，手术切除后的5年生存率在95%以上。但晚期患者的5年生存率不到5%，黑色素瘤对放疗和化疗都不敏感。靶向治疗是未来晚期恶性黑色素瘤治疗的新趋势。
pIL-12 是 OncoSec 先导候选产品中的活性生物制剂， 而ImmunoPulse IL-12正是一种靶向治疗的手段 。IL-12 是一种体内自然产生的蛋白质，具有免疫刺激功能。ImmunoPulse IL-12是一种潜在首创（first-in-class）的瘤内抗癌基因疗法，通过瘤内注射及短脉冲电穿孔递送至肿瘤微环境中，产生受控的、局部表达的 IL-12，从而使免疫系统能够靶向并攻击肿瘤细胞，其基于 OncoSec 公司的核心技术平台 ImmunoPulse 开发。
在美国，孤儿药是指用于患病人群不到 20 万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了 7 年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。
OncoSec总裁兼首席执行官 Punit Dhillon表示其公司正在努力推进该产品的临床开发，以解决既往接受抗 PD- 1 免疫疗法治疗后病情进展的黑色素瘤患者群体中显着未满足的医疗需求，而此次 FDA 授予 pIL-12 孤儿药资格，是该公司 ImmunoPulse IL-12 临床开发进程中所达到的一个重要的监管里程碑。
