靶向药物治疗是近年来发展非常迅速的新兴肿瘤治疗方式。与常规化疗相比，靶向药物疗法最显著的优势就是针对肿瘤基因开发，能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合，阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。
靶向治疗治疗特点就是针对特定的靶点，这些靶点针对肿瘤细胞特定的，一般细胞很少表达或者不表达，口服靶向药物只是用于某些患者。
尽管靶向药物对治疗肿瘤有着突出的优点，但是束永前教授也不得不多次反复的强调，不是所有肿瘤患者都可以口服靶向药物进行治疗，靶向药物只适用于特定基因突变患者。据统计，在非小细胞肺癌患者中，对于EGFR突变人群，口服靶向药物70%有效，但是对于EGFR未突变人群，口服靶向药物只有不到1%有效
临床研究还发现，在肺癌患者中，EGFR基因突变的发生率大约为30%，也就是说，每10个患者只有3人有EGFR基因突变，这3个人才可以使用靶向药物治疗。肿瘤细胞是有多样性的，并非所有肿瘤细胞都具有一样的特征性位点，这是因人而异的。因此，只要在使用前检测患者体内是否有符合条件的基因，判断其肿瘤细胞上是否有符合条件的位点，就可以预知该药物是否会奏效，这从临床上节省了金钱和时间，这样的检测被称为基因突变检测。只有特定基因突变的肿瘤患者，才适用于口服靶向药物治疗。
靶向药物的特点决定了其尤其适合身体虚弱的晚期患者使用，因为这类患者的身体状况无法承受化疗放疗带来的副作用，又不能通过手术对病灶进行清除（病灶已经发生扩散，很难彻底排查并切除）。靶向治疗基本上毒副反应相对低，但是不表明完全没有毒副反应，还是有相应的副反应的。
比方说在使用表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂的时候，还是有皮疹的发生，一些腹泻还有疲劳等等，这些副反应和化疗相比，是比较轻微的。而且处理起来比较容易的。靶向治疗有特定的优点，服用非常方便，有很多口服的靶向治疗，一天一片，病人很容易接受。如果我们选择了靶向治疗，选定了特定的人群，有效率也是非常高的。
分子靶向治疗的使用是有严格条件的，它所针对的是特定的靶子，就像导弹发射前需要雷达和卫星帮助寻找并锁定目标一样，它也需要一些辅助手段。如现在较常见的女性恶性肿瘤乳腺癌，接受这种治疗方法的都是HER2阳性晚期复发或扩散的乳腺癌病人，一般是病人在尝试过其他传统治疗均无效后才应用。一般筛查出可接受生物靶向药物治疗的HER2阳性患者，大大提高了患者的生存期与生活质量。一旦检测出HER2阳性状态，患者需采取规范化、个体化的治疗，避免被漏诊或误诊，选择最合适的治疗药物和疾病管理方案，提高治愈率，降低不必要的医疗成本。盲目在一线使用靶向治疗也是不可取的。临床研究认为，在未经相关基因突变检测而选择的患者中，化疗比口服靶向药物的优势更显著。
所以，根据患者自身情况，肿瘤靶向治疗通常和常规化疗联合使用，以达效果的最大化。 现在还有很多癌种还没有特定的分子靶向，如鼻咽癌现在还没有确切的靶向药物，现代医学针对鼻咽癌放化疗是治疗的首选，部分鼻咽癌通过放化疗，可以治愈，早期鼻咽癌放化疗后，5年生存率达到70%。
肿瘤的治疗应根据患者的身心状况、肿瘤的具体部位、病理类型、侵犯范围（病期）和发展趋向，结合细胞分子生物学的改变，有计划地、合理地应用现有的多学科各种有效治疗手段，以最适当的经济费用取得最好的治疗效果，同时最大限度地改善患者的生活质量。