美国医疗卫生支出占国内生产总值的17%以上，成本控制成为当务之急。许多新药的人均支出每年高达数十万美元，尤其是用于治疗癌症和罕见病的药物，被称为“天价药物”。而在商业计划目标、吸引投资商、通过市场调查预测销量以及报销等新药研发的每一个阶段，药物经济学都发挥着重要作用。
未来，大多数新药能否纳入报销体系取决于其药物价格在药物经济学角度下是否可接受。当然，一个药物是否具有研发价值，价格成本固然不容忽视，但是，对于一个新药而言，除了评估药价，衡量战略用途也是非常重要的.
一、评估药物价格是否可以接受是必须的
由于成本受到控制，药物经济学提出效益成本、效果成本、效用成本3种成本计算方法，用以理解什么是可接受药物价格和不可接受药物价格。效益成本(cost-benefit，CB)是最为简单的一种，效益成本=收益-成本。
效益成本最窄化将效益成本等式中的收益局限于医疗干预所节省的价值。如：收益来自于药物成本、医生和医院成本的消除或减少等;成本则是指会减少成本的医疗干预的直接成本。如果收益在成本之上，则该医疗干预具有积极的成本效益。如果该项干预的其他方面无相关影响，则会被采纳。
与效益成本相比，效果成本(cost-effectiveness，CE)的计算更加复杂，效果成本=干预成本/被拯救的生命时间。从字面来看，效果成本等于医疗干预成本除以因该干预而拯救的生命时间。
因此，效果成本仅适用于将人生命置于危险之中或缩短人寿命的疾病之中。所拯救的生命时间越长就意味着效果成本越低，因此低效果成本正是所追求的目标。如果一项疗法的成本是10万美元，病人通常会因此延长5年的生命，那么效果成本是：100000/5=2000美元。一般而言，被拯救的生命时间是相对于不接受治疗而言。
不论是效益成本或是效果成本都不考虑病人在接受医疗干预后的进展如何，而这正是效用成本(cost-utility，CU)关注的焦点。效用成本的计算方法与效果成本相似，即效用成本=干预成本/被拯救生命时间的质量，其不同之处是被拯救的生命被所谓的被拯救生命的质量替换。
二、举足轻重的战略用途也不可或缺
药物经济学对商业战略的作用，包括选择研发项目、预测药物价格、增加融资、与医疗保健支付者就报销问题进行谈判等方面。药物经济学在医疗政策决定、临床实践方法的对比和成本最优化以及商业战略，如定价等方面举足轻重。
很多公司当前在对新药进行定价时主要考虑的是“市场接受度”，往往忽略了药物经济学分析，这种定价方式很可能会与未来的实际情况相悖。
如今，美国FDA在批准药物时仅考虑其安全性和有效性。此外，根据法律规定，联邦医疗保险和医疗补助计划必须通过FDA所批准药物的报销计划，因此价格并不在考虑范围之内。
一只新药很有可能在十年内都不能上市，只有当价格几乎成为所有支付者在报销时所考虑的主要因素时才能使其成为可能。因此，必须将可接受价格在药物研发初期便纳入考虑之中。
在增加融资计划时也应考虑到潜在的最高可接受价格和该价格之下的市场。药物经济学已开始成为投资者严格评估中的一部分。
除此之外，药物经济学模型在预测销量时是一个很好的市场调查工具，因为其在研究药物使用时需要了解临床操作过程。
一旦开始一个新药研发，整个过程需要耗费众多人力物力财力，为了能够使研发出来的新型药物具有“重磅”效应，必须要慎重考虑两个方面，一个是新药的评估药价是否能够被接受，二是新药是否具有举足轻重的战略用途。
