本病预后一般良好，重者可因颅内压增高及颅神经受压而产生头痛，失听，嗅觉减退，眼萎缩，面瘫等，本病不影响生长及生命过程，由于本病病因不明，且多怀疑是一种遗传性疾病，故目前无有效的预防措施。

本病多于幼儿时期出现，学会走步时间延迟，步态摇摆，以后症状逐渐加重，肌肉出现萎缩；

青少年时期四肢肌肉显著萎缩，骨干增粗，四肢酸痛，多在劳累后出现，也多为就诊的原因，在进展期，本病还可以引起颅底增厚。

由于增厚的颅底致使各孔径狭窄，压迫神经血管出现相应的临床表现；视神经和听神经最常受累，其次为面神经，严重的可出现失明，失聪或面瘫，青年患者有时出现第二性征发育差或不发育，青春期延长。

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