先天性再生障碍性贫血,又称范可尼综合征,是一种常染色体隐性遗传性疾病,其特点除全血细胞减少外,尚伴有多发性先天畸形。那么,先天性再生障碍性贫血的治疗方法有哪些?
最重要的治疗方法是用雄激素及皮质激素。多数患者对雄激素有效。近来已试用莫拉司亭(GM-CSF)(12.5~10μg/kg,连用42天)和IL-3(0.5~10μg/kg),对一些患者有效。从欧美文献找到23例作了同基因骨髓移植,1例作了脐血同基因干细胞移植,除1例失败外,22例于追查18~67个月后皆存活。认为骨髓移植可使患者治愈。
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