白术的作用与功效非常多，亦有众多的商品化名称，如根据生药的根状茎形状，或鹤形术、金线术、或白术腿，按产地取名，如徽术，按根状茎出土季节取名，如冬术。以于术（浙江于潜）品质为佳。药用功能同苍术。
【利尿作用】
具有明显而持久的利尿作用，对各种动物如大鼠、兔、狗都有作用。对不麻醉狗静脉注射煎剂0.05-0.25g/kg，尿量增加可达9倍以上，并在用药5小时后仍高于正常；灌胃给药1-3g/kg，尿量较用药前可增加2-6倍，而且多数于用药6-7小时后仍多于正常，白术煎剂和流浸膏1.0g/kg给大鼠静脉注射，兔1.0g/kg灌胃或腹腔注射，均能产生明显而持久的利尿作用。白术不仅增加水的排泄，也促进电解质特别是钠的排出，并且钠的排泄还胜于水的排泄。它也不影响垂体后叶激素的抗利尿作用，因此白术增加水的排泄可能主要不是影响水的主动性重吸收，而是续发于电解质重吸收的减少，既有汞撒利样排泄氯、钠的作用；又有增高尿中二氧化碳容量、pH值以及增加钾排泄，减少铵排泄的醋唑磺胺样的特点。对人的利尿作用有少数试验，不能最后肯定。
【降血糖作用】
家兔灌胃煎剂或浸膏，血糖稍有降低。大鼠灌胃煎剂有加速体内葡萄糖的同化因而降低血糖。小鼠内服煎剂有保护肝脏，防止四氯化碳引起的肝糖元减少作用。
【强壮作用】
白术煎剂灌胃lmol或6g/kg，能促进小鼠体重增加和增强游泳耐力，白术能增强网状内皮系统的吞噬功能，对小鼠网状内皮系统呈活化作用，促进小鼠腹腔巨噬细胞的吞噬功能，使巨噬细胞的吞噬百分率，吞噬指数及其溶酶体消化平均较对照组显著增加。在白细胞减少症时，白术有升白作用。白术还能提高淋巴细胞转化率和自然玫瑰花形成率，促进细胞免疫功能，且明显增高IgG。说明白术有健脾胃、壮身体和提高抗病能力的作用。
【抗凝血作用】
白术对血小板聚集有明显的抑制作用，白术煎剂0.5g/kg灌胃l-4周，能显著延长大鼠凝血酶元的时间。其作用较双香豆素弱，但较Butadion为强。根的作用比茎强。健康人服用5%根煎剂，每次1汤匙，每天3次，4天后凝血酶元时间及凝血时间均显著延长，停药后10天上述指标恢复到给药前的水平，酒精浸出液也有效果，但维持时间较短。
【对心血管系统的作用】
白术有血管扩张作用。对心脏呈抑制作用，剂量过大时可致停博，麻醉犬静脉注射煎剂0.1g/kg，血压轻度下降0.25g/kg时，血压急剧下降，3-4小时内未见恢复。
【抗肿瘤作用】
体外试验表明，白术挥发油中之中性油对食管癌细胞有明显抑制作用。10mcg/ml时，于24小时内可使癌细胞全部脱落。5mcg/ml时，可使大部分癌细胞脱落，残存的小片细胞或散在细胞呈核固缩，核仁模糊不清，泡质多空泡。白术挥发油50-100mg/kg腹腔注射对艾氏腹水癌有显著抑制作用。全身给药时，对实质性实体癌的疗效则报道不一致。对358种植物药、中药单方和复方进行筛选时，白术挥发油对小鼠肉瘤-180的抑制作用最强（抑制率为31-49%）另有报道对S-180，S-37，U-14和W-256，以及白血病模型（L615均无明显作用。近报道，白术对methA肿瘤的中如活性比对照组明显增加，并显著增强MethA肿瘤的迟发性超敏反应，还促进植物血细胞凝集素-P和脂多糖诱导的幼若化反应。
【对胃肠平滑肌的作用】
过去报道，白术对胃肠道功能（如胃酸的胃液分泌，推进性肠蠕动等）无影响，亦无抗溃疡、抗炎和镇痛作用，不影响正常体温，对中枢神经系统无明显抑制作用，后者被认为可以作为与苍术相区别的依据。近报道，白术对家兔离体小肠自发活动的影响多不相同，白术能增强兔离体小肠自发性收缩活动，使其收缩幅度加大，白术油抑制肠管的自发运动，或白术对家兔离体小肠的自发运动影响不明显。白术提取物50mg和200mg/kg灌胃给药，对动物水浸束缚应激性溃疡，有显著抑制效果。
【促进造血功能】
白术煎剂1g/kg，0.2ml/只皮下注射能促进小鼠骨髓红系造血祖细胞（CFU-E）的生长。对于用化学疗法或放射疗法引起的白血球下降，有使其升高的作用。