畸形性骨炎（osteitisdeformans）是一种慢性进行性骨病，以局部骨组织破骨与成骨、骨吸收与重建、骨质疏松与钙化并存为病理特征。本病为原因不明的，慢性局灶性骨重塑异常，起初是病变部位骨吸收增加，随后代偿性新骨形成增加，使病变部位编织骨和板层骨镶嵌，导致病变部位骨结构紊乱、骨膨大增厚、骨变脆弱并且骨内血管增多。临床常表现为骨痛、骨畸形变和骨折。本病并不直接侵犯关节，但骨的畸形变可引起继发性关节病变。那么，怎样治疗该病呢？我们一起来看看。
非手术治疗
主要适应证包括：疼痛；畸形；血清碱性磷酸酶或尿羟脯氨酸含量增至正常值的2倍；神经压迫症状；高排出性充血心力衰竭；病理性骨折。
1。降钙素（人降钙素，鲑降钙素）降钙素是由甲状腺滤泡旁细胞分泌的活性多肽，它可抑制破骨细胞活性，抑制骨吸收，有利于骨修复，从而用于Paget病的治疗。它可降低Paget病血清碱性磷酸酶活性，使尿中羟脯氨酸盐的排泄减少，使骨病局部增加的血流减少，且有良好的镇痛效果。鲑降钙素与人降钙素分子结构虽有不同，但其药理作用相似，药源充分且价格便宜，但长期使用易产生中和抗体而使药效减低或出现过敏反应。鲑降钙素100U/d，皮下注射，连续使用3～6个月，可使骨痛减轻，血生化异常改善。如无特殊毒副反应，可减量维持治疗1～2年。常见的副作用有注射后恶心、皮肤潮红及腹泻等，一般无须停药。停药过久可见病变复发。
2。双磷酸盐复合物羟乙二膦酸二钠盐有很强的抑制破骨作用，口服剂量为5～10mg/（kg·d），连续疗程不应超过6个月。然后停药3～6个月，根据病情需要再进行下一个疗程。因为使用此药6个月一般均可收到明显疗效，如再持续用药反而会抑制骨矿化，抑制新骨形成，或引起骨痛。另一种新的双磷酸盐已经试用于临床，可肠道外给药，疗效与羟乙二膦酸二钠盐相当，如阿仑膦酸钠、帕米双膦酸钠、risedronate、tiludronate等。由于新一代的双磷酸盐药物在降低病情活动性方面极为有效，并且短期用药后疗效可维持数年之久，治疗后新产生的板层骨可逐渐取代病理的编织骨；因此传统的治疗药物如降钙素和早期使用的双磷酸盐药物，羟乙膦酸钠已被新一代的双磷酸盐药物取代。
目前无统一的治疗适应证。由于新一代双磷酸盐药物具有非常高的疗效、较好的耐受性和较短的治疗周期（2～3个月），因此一般认为有症状者、有患发并发症倾向者和碱性磷酸酶明显升高者应给予治疗。治疗后有近三分之二的患者碱性磷酸酶可降至正常，随诊期间应每隔3～6个月监测血碱性磷酸酶一次；如发现碱性磷酸酶升高应给予另一疗程治疗，通常仍然有效。
多项研究表明，新一代双磷酸盐药物治疗对自发性骨痛患者有效率达82%，对髋和膝骨关节炎引起的疼痛有效率达27%，对股骨和胫骨畸形变引起的疼痛有效率达52%；对血管窃血综合征也有显著疗效，可使窃血现象消失。
3。非甾体抗炎药非甾体抗炎药对Paget病本身无治疗作用，但它可有效地止痛而被临床使用。
4。普卡霉素本品为细胞毒抗生素，可抑制DNA合成，对破骨细胞活性有很强的抑制作用，且起效迅速，但因其毒性反应较大，如恶心、呕吐、肝脏肿大、肾脏损害、血小板减少等，而仅被用于治疗Paget病伴有进行性脊髓受压或手术治疗前，以迅速控制病情，减少骨病部位血流。
5。外科手术治疗手术治疗的主要适应证为：部分病理性骨折；严重关节炎；负重骨的严重畸形。
【预后】
骨肉瘤为本病最严重的并发症。约0.3%的患者发生骨肉瘤，约1%并发成骨肉瘤、一旦诊断为骨肉瘤，其生存期常不足一年。阿仑膦酸钠、帕米二膦酸钠、risedronate、tiludronate等。由于新一代的二磷酸盐药物在降低病情活动性方面极为有效，并且短期用药后疗效可维持数年之久，治疗后新产生的板层骨可逐渐取代病理的编织骨；
