骨髓纤维化在于改善骨髓造血功能、减轻贫血、出血及脾肿大引起的压迫症状。纠正贫血、减轻脾肿大、抗纤维化及抑制骨髓巨核细胞生成、放射治疗、造血干细胞移植等治疗方法。目前临床尚缺乏阻止病情进展的有效措施。治疗目的在于改善骨髓造血功能、减轻贫血、出血、阻止髓纤进展。
（一）纠正贫血
1、雄激素及蛋白同化激素
此类激素有促进幼红细胞分化、成熟及改善骨髓造血功能的作用。常用的雄激素为丙酸睾酮（testosterone propionate）50-l00mg肌内注射，每日或隔日1次。常用的蛋白同化激素有司坦唑醇（stanozolot，康力龙）。2mg口服，每日2-3次。羟甲希龙（oxymetholone，康复龙）2.0-4.0 mg/（kg·d），分2-3次口服。达那唑200mg口服，每日2-3次。上述各药均需服用3～4个月以上才见效，疗效与骨髓残余红髓生成红细胞的能力有关。各种蛋白同化激素的男性化作用较雄激素弱，但均有肝功能损害的副作用。注意定期复查肝功能，如明显异常须停用。
2、其他对严重贫血并出血者可予以成分输血
并发溶血时给予泼尼松60-80 mg/d口服，病情稳定后逐渐减量。辅助治疗可用琥珀酸亚铁0.1g口服，每日3次，叶酸15～30mg/d及维生素B6 250mg/d，口服。此外尚可根据患者的病情进行辨证施治，予以一定的中药方剂治疗。
（二）减轻脾肿大
1、细胞毒药物治疗
可以抑制骨髓造血组织的异常增殖，抑制巨核细胞的同时可以抑制免疫发病机制，从而防止骨髓纤维组织的进一步发展。一般用于脾肿大、骨髓处于增生阶段、周围血细胞稍多的病例。常用的有：①苯丁酸氮芥联合强的松：苯丁酸氮芥每日l5mg，强的松每日30mg。3～4周为一疗程，可以保持血红蛋白的较好水平和减轻脾肿大。②羟基脲（hydroxyurea）：0.5-1.0g/d。③白消安：2~4mg/d。用药过程中一定要密切观察血象，如血细胞数下降太快则应停药或减量。
2、脾切除
有争议。指征：①巨脾所致压迫症状明显，或脾梗死引起难以耐受的疼痛。②难治性溶血或需依赖大量的输血。③严重血小板减少，门脉高压尤其并发食管静脉曲张破裂出血。但切脾后肝脏常迅速增大，或血小板增多致血栓形成，约30%患者术后出现腹腔脓肿、腹腔内出血、全身严重感染等，因此，术前应慎重权衡。
3、脾区放射治疗
主要适用于脾脏显著肿大、脾区疼痛明显，而骨髓尚保持部分功能、外周血细胞减少不明显、曾用其他措施治疗无效或不适于其他措施的患者。脾区照射剂量应根据患者的耐受程度和疗效而定，每次0.15～1.00Gy，每周照射2-3次，总量约0.15～6.50 Gy，但疗效可能较短暂。
4、部分脾栓塞术（partial splenic embolization，PSE）
此术能使脾脏发生部分梗死，体积缩小，并可部分抑制脾功能，但治疗骨髓纤维化伴巨脾的疗效和并发症尚需病例积累以明确之。
（三）抗纤维化及抑制骨髓巨核细胞生成
干扰素α（IFN—α）可以抑制巨核祖细胞及骨髓成纤维细胞的生长，还可以通过抑制PDGF消除骨髓对PDGF的增殖反应。剂量为300万-500万U皮下注射，每周3次。宜长期应用。
（四）放射治疗
主要用于因巨脾而引起的压迫症状。照射后脾脏缩小，但维持时间较短。放疗有时也可引起血细胞减少，故目前较少应用。
（五）造血干细胞移植
年龄<55岁，根据血红蛋白水平、外周血原始细胞数、全身症状等因素，确诊为预后不良者，可行自体或异基因造血干细胞移植。
（六）新的治疗方法
伊马替尼 为口服的2-苯氨基嘧啶，可以抑制bcr/abl基因及相关酪氨酸转移酶而治疗慢性髓性白血病，在体外可以抑制干细胞受体（C-kit）及PDGF的活性，而C-kit及PDGF被认为是骨髓纤维化的病因之一。因此，人们猜想用格列卫治疗骨髓纤维化可能有效。