阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种获得性红细胞膜缺陷引起的慢性溶血。其特点为常在睡眠后解酱油色或葡萄酒色尿。可伴全血细胞减少、感染和血栓形成。治疗主要为对症及支持治疗，防治并发症。治疗方法有免疫抑制剂治疗、减轻溶血发作、贫血治疗以及基因治疗等。具体治疗方法如下：
1、根治本病在于重建正常造血组织功能，消除异常造血干/祖细胞
目前认为骨髓移植是惟一可以治愈本病的方法，但是，阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种良性的克隆性疾病，部分患者还有可能自愈，而骨髓移植带有一定风险，因此，对于阵发性睡眠性血红蛋白尿患者是否进行骨髓移植，需考虑多方面因素才能作出决定。随着骨髓移植技术的不断成熟，希望能成为一种安全、有效并为多数人能接受的治疗。
2、免疫抑制剂治疗
根据国外和国内经验，单独或联合应用抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、环孢素A等免疫抑制剂治疗，对伴有骨髓增生不良的患者可有一定疗效，对以溶血为主的阵发性睡眠性血红蛋白尿则无效或效果较差。然而，根据双重发病机制的设想，前述免疫抑制剂的应用还是合理的。
3、减轻溶血发作的方法
平时应注意避免易引起溶血发作的诱因如感冒、某些药物等。针对已经发生的溶血最常用的治疗是用肾上腺皮质激素，以减少或减轻正在发生的血红蛋白尿。开始时可用泼尼松30～40mg，发作停止后剂量减半，然后逐渐继续减量直至最小用量。许多患者无需维持量，若用泼尼松做维持治疗，应用最小量。另外常用的还有维生素E，300mg/d，分3次服，但效果并不肯定。
4、贫血的治疗
针对骨髓增生不良可试用司坦唑醇（康力隆）、丙酸睾酮（丙酸睾丸酮）、达那唑等。若有缺铁的实验室证据可给小量铁剂（普通剂量的1/5～1/10，用量大可诱发血红蛋白尿）。缺乏叶酸者应予补充。严重或发展较快的贫血可输红细胞或经生理盐水洗涤的红细胞，以免诱发血红蛋白尿的发作。
5、基因治疗
用反转录病毒载体将编码一种跨膜CD59的基因转入阵发性睡眠性血红蛋白尿病态细胞，结果跨膜CD59得以表达，可代替所缺的需GPI连接在膜上的CD59，使细胞减轻对补体的敏感性。
6、并发症的处理
感染、血管栓塞、急性肾功能衰竭等均应给于相应的处理。