恶性贫血在我国罕见，多见于温带地区的白种人。有遗传性倾向，起病缓慢，常发生于40～50岁以后，20岁以下很少见。70%-95%的病人有脊髓后索和侧索以及末端神经的变性。
需终生应用维生素B12。开始剂量宜大，每日肌注500～1000μg。等血象恢复正常后改用维持量。肌注氰钴胺，每月1次，每次1000μg;或每2～3个月肌注羟钴胺1000μg，后者比前者为优。也可用维生素B12每月肌注l000μg。有神经系统损害者则每周肌注维生素B12 1—2次。每次1000μg。由于维生素B12不能透过血-脑脊液屏障，故应用维生素B12椎管内注射，每次15～30μg，4～5日1次，6次为一疗程，直至神经系统恢复正常或病损不再发展为止。
对由营养不良、婴儿期、妊娠期的恶性贫血患者，可选用叶酸治疗，成人1次5～10mg，儿童1次5mg，1日3次，同时辅以维生素B12肌内注射1次0.5～1.5mg，口服每日1.5～4.5mg。对药物引发的贫血，合并应用甲酰四氢叶酸钙静滴治疗，1次1mg，1日1次。
（1）叶酸：维生素B12缺乏时可以同时伴有叶酸缺乏，故对恶性贫血（或其他原因引起的维生素B12缺乏的巨幼细胞贫血）患者可以同时给以叶酸。但必须注意对维生素B12缺乏的病人单纯用叶酸治疗而不给以维生素B12是有害的，应予禁止。因为单独用叶酸治疗虽然也能使血象进步，但对神经系统病变有害而无益。单独用叶酸治疗时，由于血液方面的进步消耗了更多的维生素B12，使神经系统组织内维生素B12的缺乏更加严重，结果使神经系统的症状加重或本来没有而促使其出现，造成严重后果。因此，叶酸必须与维生素B12同时应用。
（2）铁盐：恶性贫血（或其他原因的维生素B12缺乏）治疗后，由于红细胞和血红蛋白的大量生成，需用大量铁，原来潜在的缺铁便表现出来。此时如给以铁剂治疗可引起第二次网织红细胞计数的上升，并加速血象完全恢复正常。
（3）输血：维生素B12治疗后，即使本来贫血很严重的病人，一般都能迅速改善，故大多数病人不需输血。如果确有输血的适应证，最好用浓集的红细胞而不用全血，以防输入液太多，引起心力衰竭。输血速度应缓慢，特别对有心力衰竭或老年病人。恶性贫血用适当的维生素B12治疗后，血液方面的预后很好，能完全恢复正常。但由于胃粘膜萎缩和内因子的分泌不能恢复正常，故治疗是持续的、终身的，否则贫血仍将复发。神经系统方面的改变，如果已经发生脊髓变性，有下肢瘫痪或括约肌功能紊乱等症状，很难再恢复正常。患者以后发生胃癌的机会比同龄人要高3倍，特别在男性中。
