某些疾病治疗试验效果不佳，如何应对？_即问即答

某些疾病治疗试验效果不佳，如何应对？ 疾病：黏多糖病提问于 2024-12-18 11:40: 病情描述：

你好，目前无有效治疗方法。曾进行过各种试验治疗，但效果不肯定。糖皮质激素在鼠的实验中有抑制黏多糖合成作用，但病人每天服用泼尼松2mg/kg并未出现临床效果。大量维生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培养的成纤维细胞，可以使其异染性消失。

回答1
某些疾病目前缺乏有效治疗方法，多种试验治疗效果不肯定。如糖皮质激素在鼠实验中有作用，但病人服用未显效，大量维生素 A 对部分病人培养细胞有影响等。涉及疾病原理、治疗困境、药物试验等。 1. 疾病原理：这类疾病可能由于基因异常导致细胞代谢紊乱，影响黏多糖等物质的合成与代谢。 2. 治疗困境：目前的治疗方法多处于试验阶段，效果不稳定，且个体差异大。 3. 药物试验：像糖皮质激素，虽在动物实验中有一定效果，但人体应用效果不佳，可能与物种差异、药物剂量等有关。 4. 细胞培养发现：大量维生素 A 能使部分病人培养的成纤维细胞异染性消失，但临床应用仍需进一步研究。 5. 综合考量：治疗此类疾病需综合考虑多种因素，包括病情严重程度、患者身体状况等。对于这类目前治疗效果不理想的疾病，医学研究仍在持续进行，未来有望找到更有效的治疗方法。
许宗彦 主治医师内科 家庭医生在线合作医院 (其他) 擅长：高血压、糖尿病、支气管炎等疾病的诊断与治...
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