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基因编辑技术攻克脊髓性肌肉萎缩症未来可期吗
疾病：提问于 2025-06-04 21:26 -
病情描述：
基因编辑技术攻克脊髓性肌肉萎缩症未来可期吗
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回答1
基因编辑技术攻克脊髓性肌肉萎缩症未来有一定希望，这与基因编辑技术发展、对疾病致病机制研究、临床试验进展、药物研发及多学科协作等因素相关。 1. 基因编辑技术发展：随着技术不断革新，其精准性、有效性和安全性逐步提升，为攻克疾病提供了技术支撑。 2. 疾病致病机制研究：对脊髓性肌肉萎缩症致病基因和发病机制的深入研究，有助于基因编辑技术找到更精准的作用靶点。 3. 临床试验进展：相关临床试验的开展，能为基因编辑技术治疗该疾病积累经验，评估其疗效和安全性。 4. 药物研发：除基因编辑技术外，其他治疗药物的研发也可能与基因编辑技术联合使用，提高治疗效果。 5. 多学科协作：医学、生物学、遗传学等多学科的协作，能整合各方优势，加速基因编辑技术在该疾病治疗上的应用。 虽然目前基因编辑技术攻克脊髓性肌肉萎缩症还面临诸多挑战，但随着各方面的不断发展和进步，未来有较大潜力实现这一目标。不过仍需大量研究和实践来验证。
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