“无论是患者还是医生，都非常期待这个药物能够纳入医保。今天，我们终于等来了医保报销这个期待已久的好消息。”3月9日上午，在中山大学附属肿瘤医院胃外科门诊，副主任医师邱海波教授开出了一张胃肠间质瘤创新药瑞派替尼的处方。
自3月1日起，新版国家医保药品目录正式实施。与去年相比，111种新药纳入新版目录，包括23种抗肿瘤药，价格平均降幅达60.1%。新版医保目录落地一周多，广州已有多家医院陆续开出了 “医保处方”。患者不仅用得上，还能用得起“救命药”，治疗负担极大减轻。
新药入医保，月自付费用最低可降至千元以下
胃肠间质瘤是一种软组织肉瘤，最常见的发病部位是胃和小肠，在国际上属于罕见疾病，国内每年新确诊的患者约有3万名。
邱海波表示，“临床上，胃肠间质瘤与胃癌、肠癌的症状大体相当，比如腹痛、腹胀、恶心、呕吐或者排黑便等，没有明显的特异性症状。胃肠间质瘤好发于50岁以上的人群，以广州市2000万的常住人口来算，每年发病人数大概200-400例。”
胃肠间质瘤早期可以通过手术切除实现根治，但由于肿瘤对放疗和化疗不敏感，晚期患者只能服用靶向药。但耐药是个老大难问题。部分患者在经过一线、二线和三线靶向药治疗后，一度面临无药可用的境地，瑞派替尼主要就是针对这部分患者。
邱海波介绍，“胃肠间质瘤的治疗是一个长期的过程，部分晚期患者会经历多次复发、多次治疗，身体每况愈下，其家庭所面临的经济负担也越来越重。在门诊中，我们就遇到过一些需要四线靶向药治疗的患者，因为长期治疗掏空了积蓄，最后无奈放弃治疗，看到这样的情形我们也很心痛。”
纳入医保前，虽然瑞派替尼是国内外诊疗指南中四线胃肠间质瘤患者的标准治疗方案，但月治疗费用接近4万元，患者日常用药面临不小压力。邱海波指出，“随着国谈的成功，这个药物已经纳入国家医保，价格大幅下降。目前，瑞派替尼已成功入院，患者可享受到医保报销，治疗花费也将大大减少。”
据悉，新版医保目录执行后，瑞派替尼价格降幅约为60%。在此基础上，广州不同医保类型的患者还能报销70%-86%不等，这意味着，医保后符合报销条件的胃肠间质瘤患者每月最低仅需自付不到一千元。
邱海波表示，“抗肿瘤创新药在国家政策的支持下降低了支付门槛，不仅更多患者买得起、用得上，医生也有了更多的用药选择。同时，更多的晚期胃肠间质瘤患者将得到规范及时的治疗，延长生存、提高生活质量。建议胃肠间质瘤患者一旦确诊，尽早到大型医院的胃肠间质瘤专病门诊接受规范治疗。”
积极推进国谈药品进院，尽早惠及肿瘤患者
一种药品从进入国家医保目录到患者手中，需要经历多个环节。临床医生会先评估药品的获益和风险，向科室提交用药申请，此后还要经过药剂科初审评价，医院药事委员会召开药品入院遴选会并进行专家投票。待药剂科执行采购任务后，一粒药才算完成了入院流程。
3月1日医保目录正式执行后，为了让政策“落地”、让胃肠间质瘤患者尽快用上救命药，中山大学附属肿瘤医院加速了各流程，瑞派替尼这一新晋医保目录的药品得以正式进院。
“作为广东省内最大的肿瘤专科医院，医院多个部门积极配合，根据临床用药需求，努力让医保新药尽早惠及更多肿瘤患者。” 邱海波说。
胃肠间质瘤首诊约20%-50%已是晚期
胃肠间质瘤（GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，在国际上属于罕见病，发病率约为1-1.5/10万。中国每年约有3万名新诊断患者，估计有超过10万名正在进行治疗的胃肠间质瘤患者。
胃肠间质瘤较小时，绝大多数患者可能没有症状。随着肿瘤变大，患者会出现消化道出血、腹部疼痛等症状。这些症状并无特异性，很多消化道疾病都可以有类似症状。在首次就诊的患者中，约20%-50%已发展成为晚期；有11%-47%的患者已发生了肝转移和腹盆腔转移，错过了最佳治疗时机。
胃肠间质瘤可发生于所有年龄段的人群中，临床多见于50-70岁，以老年患者为主。具体发病机制尚未明确，约85%的胃肠间质瘤有酪氨酸激酶受体的基因突变。尚无法实现有效预防措施。
治疗胃肠间质瘤的目前有两种方式：手术和靶向药物治疗。前者是早期患者首选且唯一可能实现治愈的方法；晚期患者容易发生肿瘤复发和转移，需要口服靶向药物治疗。胃肠间质瘤对化疗和放疗不敏感。
过去20年里，已经有多款靶向药物相继获批，包括一线用药伊马替尼、二线用药舒尼替尼、三线用药瑞戈非尼和四线用药瑞派替尼。部分患者通过服药甚至带瘤生存了20年。
在与疾病长时间对抗中，耐药问题逐渐凸显。晚期、有转移的患者在一线治疗后，无进展生存期为20-22个月，即一般不到两年就会复发。一旦复发，就要使用二线、三线的治疗药物，但患者很快会出现耐药，一度面临无药可用的境地。
