小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种获得性造血干细胞良性克隆性疾病。治疗药物包括糖皮质激素、免疫抑制剂、补体抑制剂、抗凝药物、促造血药物等。 1.糖皮质激素:如泼尼松,能减轻溶血发作。 2.免疫抑制剂:像环孢素,可调节免疫功能。 3.补体抑制剂:例如依库珠单抗,能有效抑制补体介导的溶血。 4.抗凝药物:如华法林,预防血栓形成。 5.促造血药物:比如雄激素,促进造血。 小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗需要综合考虑,药物治疗应在医生的指导下进行,家长要密切关注孩子的病情变化,定期带孩子到正规医院复查。

尚无特效治疗。部分病人可有一段时间全无症状,这段时间内不需要治疗,但应注意避免过劳和防治感染,禁服阿司匹林等药物以减少血红蛋白尿的发作。1.溶血的治疗?在急性溶血发作时用泼尼松1~2mg/(kg?d)治疗,可减轻溶血,至少需服药2周以上,疗效出现后可给小剂量0.3~0.5mg/(kg?d)维持维生素E有稳定红细胞膜和防止溶血作用火罐网每天肌注100mg或口服100mg/次,3次/d,经3~4周后溶血现象减轻、红细胞和血红蛋白增高。2.贫血的治疗(1)输血:贫血明显者可输血但不宜输全血,这是因为全血中的白细胞能激活补体,促进溶血此外,血浆中的ABO凝集素也可能破坏病人的补体敏感红细胞。一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞,输入红细胞不仅可纠正贫血而且还可间接抑制造血,使骨髓减少产生补体敏感的红细胞,从而减轻溶血。(2)雄激素的使用:有刺激红细胞生成作用健康搜索,可用氟甲睾酮(氟羟甲基睾丸酮),剂量为1~2mg/(kg?d),产生疗效后用小剂量维持(10~30mg/d)也可用丙酸睾酮,但在治疗前和治疗中应检查肝功能,本病可能有肝功能损害,应予注意。(3)补铁:如有缺铁,可补铁。但应注意,铁剂可诱发溶血,这可能与铁剂刺激骨髓产生对补体敏感的红细胞而致溶血加速有关。补铁宜用小剂量铁剂健康搜索有人主张在给铁剂治疗前先输血,以抑制红细胞的生成,可防止溶血加重。3.骨髓移植有较好的疗效为根治本病提供了新手段。目前正?在进一步研究中4.基因治疗随着对PNH异常基因的认识,使用基因治疗PNH有可能成为?一种新的疗法。目前处于研究阶段。5.其他此外每次用6%右旋糖酐10~20ml/kg静脉滴注,有暂时减轻溶血作用。并发急性血栓形成时火罐网可用溶栓剂(如链激酶、尿激酶等)治疗一旦转安,可用肝素治疗。之后,可用抗凝剂华法林衍生物或双香豆素治疗脾切除无效
尚无特效治疗。部分病人可有一段时间全无症状,这段时间内不需要治疗,但应注意避免过敏及蛋白尿的发作。 1.溶血的治疗在急性溶血发作时用泼尼松1~2mg/(kg·d)治疗,可减轻溶血,至少需服药2周以上,疗效出现后,可给小剂量0.3~0.5mg/(kg·d)维持。维生素E有稳定红细胞膜和防止溶血作用,每天肌注100mg或口服100mg/次,3次/d,经3~4周后溶血现象减轻、红细胞和血红蛋白增高。 2.贫血的治疗 (1)输血:贫血明显者可输血,但不宜输全血,这是因为全血中的白细胞能激活补体,促进溶血。此外,血浆中的ABO凝集素也可能破坏病人的补体敏感红细胞。一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞,输入红细胞不仅可纠正贫血,而且还可间接抑制造血,使骨髓减少产生补体敏感的红细胞,从而减轻溶血。 (2)雄激素的使用:有刺激红细胞生成作用,可用氟甲睾酮(氟羟甲基睾丸酮),剂量为1~2mg/(kg·d),产生疗效后用小剂量维持(10~30mg/d)。也可用丙酸睾酮,但在治疗前和治疗中应检查肝功能,本病可能有肝功能损害,应予注意。 (3)补铁:如有缺铁,可补铁。但应注意,铁剂可诱发溶血,这可能与铁剂刺激骨髓产生对补体敏感的红细胞而致溶血加速有关。补铁宜用小剂量铁剂。有人主张在给铁剂治疗前先输血,以抑制红细胞的生成,可防止溶血加重。 3.骨髓移植有较好的疗效,为根治本病提供了新手段。目前正在进一步研究中。 4.基因治疗随着对PNH异常基因的认识,使用基因治疗PNH有可能成为一种新的疗法。目前处于研究阶段。 5.其他此外,每次用6%右旋糖酐10~20ml/kg静脉滴注,有暂时减轻溶血作用。并发急性血栓形成时,可用溶栓剂(如链激酶、尿激酶等)治疗。一旦转安,可用肝素治疗。之后,可用抗凝剂华法林衍生物或双香豆素治疗。脾切除无效。
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黄为民 主任医师 南方医科大学南方医院
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黄为民 主任医师 南方医科大学南方医院
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黄为民 主任医师 南方医科大学南方医院
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黄为民 主任医师 南方医科大学南方医院