原发性骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤,治疗药物包括靶向药物、免疫调节剂、雄激素类药物、促造血药物及化疗药物等。 1.靶向药物:芦可替尼是治疗原发性骨髓纤维化的重要靶向药物,可改善脾肿大等症状。 2.免疫调节剂:沙利度胺、来那度胺等,能调节免疫功能,对部分患者有一定疗效。 3.雄激素类药物:司坦唑醇等,有助于刺激造血。 4.促造血药物:促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子等,能促进血细胞生成。 5.化疗药物:羟基脲可用于控制白细胞增多。 原发性骨髓纤维化的治疗需要综合考虑患者的具体情况,选择合适的药物。患者应在医生的指导下进行规范治疗,并定期复查。
原发性骨髓纤维化症为原因不明的骨髓弥漫性纤维增生症,常伴有髓外造血(或称髓外化生),主要在脾、其次在肝、淋巴结等。脾显著增大,幼粒-幼红细胞性贫血,出现泪滴形红细胞,以及不同程度的骨质硬化,骨髓常干抽,骨髓活检证实纤维组织增生是其特点。
本病尚无特效疗法,主要改善贫血及由巨脾引起的压迫症状。MF早期如症状不明显,一般无须特殊治疗或仅行对症处理。1.输血治疗中晚期患者贫血严重,可予输红细胞等治疗,以改善贫血,提高生活质量。2.雄激素雄激素可加速骨髓中幼红细胞的成熟及释放,可以改善贫血。常用制剂为达那唑200~400mg,3次/d,或十一酸睾酮(安雄)50mg,1次/d。3.糖皮质激素大剂量糖皮质激素对改善MF合并的溶血性贫血有一定疗效,病情稳定后逐渐减量,用小剂量维持一定时间。4.脾切除由于切脾可改善症状,但可使肝迅速肿大,血小板增多,增加血栓形成可能性,因此,对本病脾切除应慎重。切脾指征有:①脾肿大或脾梗死引起的压迫和疼痛症状,患者难以忍受;②无法控制的溶血症状;③并发食道静脉曲张破裂大出血;④有脾亢表现,输血量日趋增多。5.脾区照射可减轻症状,但作用短暂。6.化疗细胞毒药物可以阻止造血祖细胞的异常增生和逆转骨髓纤维化,应尽早应用。苯丁酸氮芥、白消安、羟基脲等,都可获得一定疗效。7.干扰素干扰素α具对抗PDGF的作用从而抑制骨髓中成纤维细胞的增殖,减轻骨髓纤维化。常用剂量300万U,皮下注射,1次/隔天,疗程不短于3~6个月。8.骨化三醇(1,25-(OH2)-VitD3;罗钙全)可抑制巨核细胞增殖,并诱导髓细胞向单核及巨噬细胞转化,0.5~2.5mg/d,部分患者有效。
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