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诺西那生钠的治疗效果如何？
疾病：提问于 2025-10-01 05:29 -
病情描述：
诺西那生钠的治疗效果如何？
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回答1
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸药物，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传病，会导致进行性、对称性肌无力和肌萎缩。那么诺西那生钠的治疗效果究竟怎样呢？ 对于许多患者而言，诺西那生钠能有效改善运动功能。在一些临床试验中，接受诺西那生钠治疗的患者在运动功能测试上有明显的进步，比如原本无法抬头的患者逐渐能够抬头，原本不能独坐的患者可以实现独坐，部分患者甚至能够在支撑下站立或行走。这意味着患者的日常生活自理能力得到提高，生存质量也得以改善。 此外，诺西那生钠还可以延缓疾病的进展。脊髓性肌萎缩症如果不加以治疗，病情会持续恶化，肌肉无力和萎缩会越来越严重，最终可能影响呼吸和吞咽功能。而诺西那生钠能够阻止或减缓这一进程，使患者的呼吸和吞咽功能维持在相对较好的状态，减少呼吸感染等并发症的发生，从而延长患者的生命。 不过，治疗效果也会因个体差异而有所不同，比如患者的年龄、病情严重程度等因素都会影响治疗效果。年龄较小、病情较轻的患者可能会有更好的治疗反应。
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