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基因编辑对肝豆状核变性治疗有帮助吗？
疾病：提问于 2025-07-24 05:29 -
病情描述：
基因编辑对肝豆状核变性治疗有帮助吗？
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回答1
基因编辑对肝豆状核变性治疗可能有帮助，涉及疾病原理、基因编辑作用机制、现有治疗局限、动物实验成果、未来应用前景等方面。 1. 疾病原理：肝豆状核变性是常染色体隐性遗传病，因ATP7B基因突变，致铜代谢障碍，铜在肝脏、大脑等器官沉积致病。 2. 基因编辑作用机制：可精准定位并修复突变基因，从根源纠正铜代谢异常，恢复机体正常功能。 3. 现有治疗局限：传统治疗主要是驱铜和阻止铜吸收，不能根治，且长期服药有副作用。 4. 动物实验成果：部分动物实验显示，基因编辑技术可改善动物体内铜代谢，减轻器官损伤。 5. 未来应用前景：虽处于研究阶段，但有望为肝豆状核变性治疗带来新突破。 基因编辑技术为肝豆状核变性治疗提供新思路，有潜在应用价值。不过仍面临诸多挑战，需更多研究和临床试验验证。患者应积极配合医生，选择合适治疗方案。
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