上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中国宣布，飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）正式经国家药品监督管理局获批，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂[1]，患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药[2]。此前，中国没有急性HAE发作的针对性治疗[1]，患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白，保障中国HAE患者的生命安全。
缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案[3]。[4]。此次获批的飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制，可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿，从而治疗急性遗传性血管水肿发作[2]，[5]。截止至目前，飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）已在38个国家/地区获得批准，拥有十余年的真实世界使用经验[5]。
遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病[1]。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一[1]。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测，发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡[6]。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿[3]，其致死率最高可达40%[1]，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内[7]。
“由于目前国内缺少HAE急性发作期的针对性治疗药物，只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，而血浆不容易获得，且医院使用血制品限制多，血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险，无法满足患者的实际需求。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“很高兴能有新的创新疗法引入国内，使中国的HAE患者在急性发作时能够及时接受治疗，助力快速缓解患者发作症状，缩短发作时间，降低发作风险和严重程度。”
多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实，飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）针对HAE各部位发作快速并缓解水肿，且耐受性与安全性也均表现良好[8]，[9]，[10]。FAST系列III期对照研究数据显示，飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）治疗急性HAE发作，几乎100%的患者得到缓解，中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时，明显短于安慰剂组（4.6到19.8小时）和活性对照组（12.0小时）[9]。另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时，飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）也产生了快速反应，与对照研究中观察到的一致[10]。2018年11月，飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）被列入《第一批临床急需境外新药名单》[11]，并于2020年10月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批[12]，免国内临床试验进行申报，加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。
“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批，使武田能在短短一年内，为中国HAE患者引入两款创新治疗产品，满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求，全程守护患者健康和生命安全。”武田中国总裁单国洪先生表示，“作为深耕中国罕见病领域的全球生物制药企业，武田始终秉承‘以患者为先’理念，连续引进多项罕见病领域的创新疗法，并积极携手各方共推中国罕见病领域的蓬勃发展，助力中国罕见病患者群体迎来春天，畅享健康生活和美好未来。”
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