近日，Genentech宣布旗下生物药Emicizumab获FDA授予优先审批资格。Emicizumab是一款预防用药，主要针对体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼儿患者。FDA曾对该药物授予突破性疗法认定，而且预计于2018年2月23日发布最终审查意见。
A型血友病是由于凝血因子八（即Ⅷ）缺乏引起，是临床上最常见的血友病，约占血友病人数的80%-85%，在某些高发地区甚至更高。 标准VIII因子替代疗法是A型血友病的常用治疗手段之一。但事实上约1/3的患者经治疗后体内会出现VIII因子抑制物，进而影响了后期治疗的有效性，甚至引发严重出血倾向，威胁生命安全。而Emicizumab是一种IXa和X因子双特异抗体，功能上和VIII号凝血因子类似，主要用于预防给药，只需每周皮下注射一次。
FDA授予Emicizumab优先审批资格主要依据其2项III期临床数据结果，分别评估该药物在成人、青少年及幼儿患者中的预防效果。这两项试验分别是：
1、HAVEN 1 （NCT02622321）
一项随机、多中心、非盲III期临床试验，进行了Emicizumab预防治疗同标准疗法旁路凝血制剂（BPAs）用于成年及青少年A型血友病的对比研究工作，考察了Emicizumab的疗效、安全性及药物代谢动力学各指标。本试验共招募了109名体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年患者，这些患者均有旁路凝血制剂（BPAs）用药史（预防性或者按需）。 从按需服用BPAs的患者中分组设立Emicizumab预防组（Arm A）和非预防组（Arm B）。预防性服用BPAs的患者再设立Emicizumab预防组（Arm C）。
与非预防组（Arm B）相比，Emicizumab预防组（Arm A）的出血事件发生率显着降低87%（[RR]=0.13， p<0.0001），且均达到12项设定的2级临床终点。与BPAs/Emicizumab预防组（Arm C）相比，Emicizumab预防组（Arm A）的出血事件发生率显着降低79%。
2、HAVEN 2 （NCT02795767）
一项单组、多中心、非盲III期临床试验，考察Emicizumab在19例幼儿患者（服用BPAs，<12岁）中的疗效（出血事件）、安全性和药物代谢动力学，中期考察期限为12周。中期结果显示，19例患者中仅1例患者报告出现出血，其他无关节或者肌肉出血情况。
