基因疗法的概念#!早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。
这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影，随后研究者就强调了理解载体生物学（媒介生物学）的重要性，从而就可以帮助更为有效、安全且具有特异性的新一代载体，其中基于HIV-1慢病毒属的载体（慢病毒载体）目前正被广泛用于基础和应用研究中。
慢病毒载体（lentiviral vectors）的希望
病毒是一种细胞内的专性寄生微生物，其可以进化成为高效的工具来帮助运输RNA或DNA至靶向细胞中，如今研究者已经鉴别出了多种可以进行特殊基因疗法的病毒，而且也已经开始利用这些重组病毒进行相关研究了，比如在临床和实验室中使用的腺病毒、腺相关病毒（adeno-associated viruses， aav）、疱疹病毒、痘病毒、反转录病毒以及慢病毒。
基于致癌反转录病毒载体的#!大优点就是缺少病毒蛋白，这就可以帮助使得病毒进行缺陷型复制并且缺少免疫原性，从某种意义上来讲，这些载体并不能表现出抗载体的免疫反应，而且它们有能力整合到宿主基因组中，引发持续性的基因表达。然而目前存在一种限制，比如病毒颗粒的不稳定性、较低的病毒滴度，不能转化成为非分裂细胞以及出现插入诱变现象，为了克服这些缺点，研究人员基于慢病毒开发出了新型的载体，这就可以促进插入诱变的产生，然而相比γ逆转录副本而言这种新型载体的频率较低。
慢病毒载体（Lentivectors）如今已经成功用于基因疗法模型中，其可以帮助产生转基因动物并且结合干扰RNA和基于microRNA的技术来沉默基因的表达，近来一系列研究都揭示了慢病毒载体在治疗诸如高雪病、遗传性疾病以及HIV感染中的潜力。
代谢性疾病的潜在疗法
高雪病是一种罕见的遗传性障碍，其主要特点是患者机体中缺失葡糖苷酰鞘氨醇酶，从而会引发患者肝脏、脾脏、骨质以及骨髓中堆积大量有害物质，从而抑制这些组织中的细胞发挥正常作用。高雪病患者往往会经历一系列症状，比如骨痛、骨折、认知损伤以及癫痫等，静脉内酶类补充疗法就是一种治疗选择，但这种疗法非常昂贵且不能完全治愈患者，而且并不是对所有患者均有效，尽管骨髓移植是一种治愈性的疗法选择，但目前存在很多问题，比如供体的选择以及移植相关的风险等。
基因疗法对于那些对酶类补偿疗法无效或缺少合适骨髓供体的患者而言或许是一种潜在的靶向疗法，在一项刊登于国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自隆德大学的研究人员就通过研究发现，对于含有细胞启动子的慢病毒载体进行钝化或许就可以降低高雪病小鼠模型的机体症状。
研究者Stefan Karlsson说道，此前我们利用携带强烈病毒启动子的γ逆转录病毒载体开发出了治疗小鼠模型的基因疗法，自从携带细胞启动子的慢病毒载体被开发后我们就发现这种新型载体更具有安全性，我们发现，机体中仅有6%的正常巨噬细胞是被需要用来抑制疾病产生的，这就表明，基因疗法或许仅需要纠正一小部分干细胞衍生的巨噬细胞。
研究者Karlsson认为，这种新型的基因疗法可以帮助治疗高雪病，而且并不像酶类补偿疗法一样。下一步他们计划开发一种临床用的载体，Karlsson说道，GFP标记基因需要被移除，而且单一的基因疗法载体需要在小鼠模型和患者的骨髓细胞中进行检测，如果这种载体可以纠正小鼠的疾病以及患者细胞中的酶类缺失，那么其或许非常有望进入临床试验中。
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