“与时间赛跑的疾病”是医学专家对慢粒的形象定义。首先,慢粒的诱因不明,使得疾病预防无从下手;且慢粒早期症状很不典型(如乏力、多汗),很多患者是在体检或其他疾病就医时发现白细胞计数异常增高或脾肿大,进一步复查后才发现已经患病,因此治疗“起跑”已然慢了一步,容易贻误最佳治疗时机。更重要的是,若不加以及时有效的治疗,一旦慢粒发病进入加速期,患者的生活质量将明显下降,进展至急变期,如不进行骨髓移植,比赛将以失败而告终。
目前,分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂是国际推荐的慢粒治疗方案。在中国,尽管伊马替尼作为一线用药能够帮助大部分慢粒患者控制疾病进程,但仍有局限性:
一是对伊马替尼治疗耐药:伊马替尼耐药是指肿瘤细胞对伊马替尼已产生抗药性,导致疗效减弱,达不到治疗要求。临床上可由遗传学反应、分子学反应以及其他临床指标下降来判定是否出现耐药。
二是不能耐受伊马替尼治疗:不耐受意味着患者不能忍受药物的不良反应,可能造成患者无法按最佳计量或时间来服用,不良反应严重者甚至需停止服用。不耐受可从患者出现的不良反应、服药困难及依从性差判断。
2011年9月中国国家食品药品监督管理局批准了新一代酪氨酸激酶抑制剂达沙替尼,用于治疗对伊马替尼治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性(Ph+)慢性髓细胞白血病慢性期、加速期和急变期(急粒变和急淋变)的成人患者。
中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授指出,"临床研究证实,达沙替尼治疗伊马替尼耐药或不耐受的患者具有显著且持久的疗效,帮助患者在疾病治疗的关键时段掌握治疗先机,跨越治疗障碍,为跑赢慢粒这场比赛重新争取到治疗时间。"
在一项对伊马替尼耐药或不耐受慢性期患者使用达沙替尼的开放研究试验中,167例患者接受达沙替尼100mg每天一次治疗。2年后数据总结发现,63%的患者获得了药物应答,其中93%的人维持应答长达18个月。数据还得出,80%的患者实现无进展生存(即没有出现疾病恶化的现象),而总生存率更高达91%。
同时,该项试验的5年随访数据显示,患者总生存率高达78%,肯定了达沙替尼治疗对伊马替尼耐药或不耐受的持久疗效。
哈尔滨市血液病肿瘤研究所所长马军教授表示,“达沙替尼针对伊马替尼耐药或不耐受慢粒患者显著持久的疗效和安全耐受已获得证实,其不受时间和食物限制的给药特点也有助于改善患者的依从性,易于患者的自我管理,这对提高慢粒治疗效果至关重要。达沙替尼是更易获得成功的治疗方案。”
目前,达沙替尼在全国22个城市的指定药房可凭医生处方购买。
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