儿童再生障碍性贫血是一种较为严重的疾病,其严重程度受多种因素影响,如病情类型、症状表现、治疗效果、并发症以及患儿自身身体状况等。 1.病情类型:分为重型和非重型。重型进展迅速,症状严重;非重型病情相对缓和。 2.症状表现:包括贫血导致的乏力、头晕,出血引起的皮肤瘀斑、鼻出血等。症状越严重,病情越危急。 3.治疗效果:对治疗反应良好的患儿,预后较好;反之,病情可能加重。 4.并发症:如感染、贫血性心脏病等,会增加治疗难度和风险。 5.患儿自身身体状况:身体基础好、免疫力较强的患儿,可能更有利于疾病恢复。 总之,儿童再生障碍性贫血的严重程度因人而异,需要综合多方面因素判断。一旦确诊,应及时规范治疗,增强患儿的康复机会。

再生障碍性贫血简称再障系多种病因引起的造血障碍,导致红骨髓总容量减少,代以脂肪髓,造血衰竭,以全血细胞减少为主要表现的一组综合征. 支持疗法凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除,禁用一切对骨髓有抑制作用的药物.积极做好个人卫生和护理工作.对粒细胞缺乏者宜保护性隔离,积极预防感染.输血要掌握指征,准备做骨髓移植者,移植前输血会直接影响其成功率,尤其不能输家族成员的血.一般以输入浓缩红细胞为妥.严重出血者宜输入浓缩血小板,采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效.反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗.骨髓移植是治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法,且能达到根治的目的.一旦确诊严重型或极严重型再障,年龄<20岁,有HLA配型相符供者,在有条件的医院应首选异基因骨髓移植,移植后长期无病存活率可达60%~80%,但移植需尽早进行,因初诊者常输红细胞和血小板,这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏,导致移植排斥发生率升高.对确诊后未输过血或输血次数很少者,预处理方案可用环磷酰胺每天50mg/kG连续静滴4天.国内已开始应用异基因骨髓移植治疗严重再障,并已有获得成功报道.凡移植成功者则可望治愈.胎肝细胞悬液输注治疗再障国内已广泛开展,有认为可促进或辅助造血功能恢复,其确切的疗效和机理尚有待于进一步研究.
再生障碍性贫血是由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭的一组综合病征.1,再障的特点:(1)全血细胞减少而出现相应的临床症状,如白细胞减少则病人易感染,出现发热等;红细胞减少而见心悸,乏力,头晕等;血小板减少则见出血情况;(2)骨髓增生低下,黄髓增加呈脂肪化,而造血组织(红髓)减少;(3)一般常用的抗贫血药治疗无效.2,再障的病因分先天性和获得性两大类,以获得性居绝大多数,先天性再障甚罕见,多在10岁内发病,其主要类型为Fanconi贫血.获得性再障可分原发(原因不明)和继发性(能查明原因)两型.另外又可按临床表现血象和骨髓象不同综合分型,有急性,慢性,急重型,慢轻型之分.骨髓生血功能有中毒减低,低下活跃之分.再障该的治疗主要包括:支持治疗;祛除病因禁止使用影响造血功能的药物;有病毒性肝炎者,积极治疗肝炎;感染的治疗;出血的治疗.1.支持治疗及对症治疗▲(1)注意个人卫生特别是皮肤及口腔卫生.血象过低时应采取保护隔离.▲(2)对症治疗包括成分输血,止血及控制感染,早期应用强力抗生素.2.雄激素:大剂量雄激素可以刺激骨髓造血,对慢性再障疗效较好,对重型再障无效.常用睾丸酮衍生物司坦唑,达那唑等.特别对造血微环境健全,尚有残留造血干细胞疗效好.3.免疫抑制剂:抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)是目前治疗重型再障的主要药物.4.造血细胞因子:主要用于重型再障,用于免疫抑制剂同时或以后,有促进血象恢复的作用.5.骨髓移植:主要用于重型再障.最好在患者未被输血,没有发生感染前早期应用.患者年龄不应超过40岁,有合适的供髓者.日常饮食:建议平时注意增加利于补血的食物及滋养品.再障患者在饮食上选择易进食,易消化,高热量,高蛋白质,高维生素,比较清淡富含维生素的食物,尽量多吃新鲜水果和蔬菜.要避免辛辣,刺激,过冷,过硬的食物,尤其要禁食一些带刺,带骨的海鲜食品

1.病因.多种因素,如放射线及放射性物质,化学物质及抗癌药物,氯霉素,磺胺类药,保泰松,抗癫痫药,某些疾病造成如伤寒,传染性肝炎,病毒感染等.2.分类.分为先天性,后天获得性两大类.1.病因.多种因素,如放射线及放射性物质,化学物质及抗癌药物,氯霉素,磺胺类药,保泰松,抗癫痫药,某些疾病造成如伤寒,传染性肝炎,病毒感染等.2.分类.分为先天性,后天获得性两大类.1.病因.多种因素,如放射线及放射性物质,化学物质及抗癌药物,氯霉素,磺胺类药,保泰松,抗癫痫药,某些疾病造成如伤寒,传染性肝炎,病毒感染等.2.分类.分为先天性,后天获得性两大类. (一)治疗由于再障的发病原因与发病机制复杂每种类型又无特异性实验指标可用于指导临床选药因此再障的治疗目前仍然主要采用临床经验进行选药给治疗带来一定的盲目性近年来有关研究再障的新技术不断涌现如T淋巴细胞亚群(包括T辅助/抑制细胞自然杀伤细胞细胞毒T细胞树突状细胞B细胞等)单核/巨噬细胞CD3造血干/祖细胞及其亚群的流式细胞仪(FCM)分析造血祖细胞集落培养等有望使再障的治疗更具实验依据 1.急性再障(重型再障)的治疗 (1)去除病因:对一切可疑的致病因素均应立即停止接触应用 (2)防治感染:急性再障预后凶险病死率可高达80%以上死亡的主要原因之一是严重感染因此积极预防和治疗感染是降低死亡率的重要措施病人应隔离保护输注新鲜血浆人血丙种球蛋白或白细胞悬液以增加患儿对感染的抵抗力一旦出现感染应及早使用强力有效的抗生素在没有明确病原体感染之前通常需要广谱抗生素抗真菌药及抗病毒药联合应用一旦证实了感染的病原体及其敏感药物则可根据对病原体敏感的药物进行合理选药 (3)防止出血:颅内出血或其他脏器严重出血是本病致死的另一重要原因当血小板计数下降至20×109/L时出血的机会则大大增加应积极输注足量的血小板或新鲜全血要求使血小板数量至少达到20×109/L以上血小板成分输注从正常人1单位(400~500ml)全血中可提取1个单位血小板血浆平均含1011个血小板输入1个单位血小板/m2能增加1.2万/μl血小板数肾上腺皮质激素虽然不能增加血小板的数量但它们具有改善血管脆性的作用从而有利于减少出血的机会 (4)纠正贫血:当病情进展迅速血红蛋10×109/L的病例首次应用前应作过敏试验用1/10瓶抗淋巴细胞球蛋白(ALG)溶于100ml生理盐水内静滴1h滴注过程中医务人员必须在场床旁备有地塞米松氢化可的松肾上腺素异丙嗪等急救药品过敏反应表现为口周及四肢麻刺感唇及喉肿胀支气管痉挛声门水肿低血压等出现过敏反应后立即停止静脉滴注抗淋巴细胞球蛋白(ALG)并加入地塞米松2~4mg必要时给予氢化可的松静脉点滴;出现声门水肿立即给予1∶1000肾上腺素0.1ml皮下或静脉注射一旦发生过敏反应以后绝对禁止再用本品在首次给药12h前用异丙嗪1次静滴抗淋巴细胞球蛋白(ALG)前静脉推注地塞米松4mg勿用同一输液瓶滴注其他液体及血制品用药一周末至两周内可发生血清病出现发热皮疹(荨麻疹麻疹样或猩红热样)淋巴结肿大关节酸痛严重表现有面部及四肢水肿少尿喉头水肿哮喘末梢神经炎头痛谵妄甚至惊厥一旦出现上述任何表现者均应严密监护仅有皮疹者则可给予异丙嗪止痒洗剂等对症处理较重表现者则可给予甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)每天10mg/kg1次静注连用3~4天已知对上述制剂过敏者及存在急性病毒感染者禁用②环孢素(cyclosporinACSA):适用于抗胸腺细胞球蛋白(ATG)(或抗淋巴细胞球蛋白)不宜应用者A.作用机理:抑制T淋巴细胞的活化与增殖抑制IL-2和γ-干扰素的合成;封闭T细胞表面受体抑制CD8细胞活性及增殖B.用法:开始时每天5mg/kg连服2周随后根据血浆药物浓度进行调整使CSA血浆浓度谷值保持在200~400ng/L服药时可将CSA溶液掺入牛奶或果汁等饮料内摇匀后服用以减少其对胃肠道的刺激作用用药期间应避免高钾食物含钾药物及保钾利尿药以防高血钾发生单用有效率约30%C.不良反应:主要是肾脏毒性其次是肝脏损害其他如多毛皮肤色素沉着牙龈肿胀水钠潴留手足烧灼感震颤肌肉痉挛及抽搐(可能与低镁有关)可出现良性乳腺增生及因肾性高血压引起头痛等此外也可因细胞毒T淋巴细胞下降而易发生卡氏肺囊虫感染血药浓度的监测可防止严重不良反应的发生③大剂量甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)A.作用机理:可能为抑制CD8细胞分化增殖除NK细胞对骨髓的抑制作用适用于中性粒细胞绝对值>0.5×109/LB.用法:每天20~50mg/kg静滴3天然后每周减半量直至每天1mg/kg后停药适用于重型再障有效率约25%C.副作用:主要是感染和高血压其他可有胃炎心律失常高血糖情绪改变库欣征股骨头无菌性坏死等④抗T淋巴细胞单克隆抗体(单抗)作用机制:杀伤对骨髓有抑制作用的CD8T淋巴细胞用法:CD4/CD8正常者CD3单抗10mg地塞米松(氟美松)3~5mg加入生理盐水300ml中静滴1次/d连用5~10次;CD4/CD8倒置者先用CD3单抗每次5~10mg2次/d连用3~5次改用CD8单抗每次5~10mg连用3~5次用前肌注异丙嗪⑤大剂量人血丙种球蛋白:A.作用机制:杀伤抑制骨髓造血的淋巴细胞清除骨髓中可能与再障有关的病毒感染与干扰素类细胞因子结合去除其骨髓抑制活性B.用法:一般每次1g/kg静脉点滴每4周1次1~2次有效者可连用6次重型再障有效率80%不良反应少用药后疗效反应时间不一约30%发生于治疗后3个月70%发生于治疗后6个月在无效病例中仍有25%可对第2疗程治疗发生反应与其他免疫抑制药联合治疗可提高疗效达50%~70%⑥异基因造血干细胞移植:适用于重型再障病程早期进行移植成活率极高最好采用HLA完全匹配的同胞兄弟/姊妹或非亲缘相关供者CMV阴性的骨髓或G-CSF动员的外周血干细胞或脐带血只要患儿无严重器官功能障碍或难治的感染存在时应尽早(确诊后2~3周)进行移植异基因骨髓移植的治愈率可达70%(已输过血者)至85%(尚未输血者)移植成功后再障发者罕见 2.慢性再障治疗慢性再障的发病机制以造血微循环的缺陷为主其中一部分发展成重型再障(SAA-Ⅱ型)则与免疫紊乱抑制造血功能有关慢性再障治疗与急性再障治疗有所区别急性再障以免疫抑制药为主而慢性再障则以雄性激素为主的综合疗法 (1)雄性激素作用机制:①直接刺激骨髓多能造血干细胞促进蛋白同化作用;②还原物中5α双氢睾酮具有增加促红细胞生成素(EPO)的产生;③5β双氢睾酮能提高造血干细胞对促红细胞生成素的效应促使G0期细胞进入增殖周期雄激素治疗作用需要较长的治疗时间故必须坚持应用2~4个月以上才能做出评价有时要在治疗6个月后才出现疗效病情缓解后仍应继续用药3~6个月再减量维持1~2年国内外常用制剂及用法见表2不良反应:男性化儿童骨成熟增速骨骺融合提前(合用糖皮质激素可防止)水钠潴留及肝脏损害要定期检查肝功能并口服保肝药若肝损害时应减量或暂停或改用丙酸类代替甲基类有效率35%~80%复发率23% (2)改善造血微环境药物:包括神经刺激剂和血管扩张药其可能作用机制是通过兴奋骨髓神经扩张骨髓血管改善骨髓造血微循环从而刺激和滋养残存造血祖细胞的增殖①硝酸士的宁:A.20天疗法:即每天2~6mg肌注连用20天间隔5天B.10天疗法:1mg连用2天2mg连用5天3mg连用3天肌注休息10天C.5天疗法:即1mg1mg2mg2mg3mg肌注1次/d间歇2天以上疗法均反复使用疗程3~6个月有效率53%不良反应为失眠肌颤四肢不自主动作等②一叶萩碱:每天8mg/kg肌注连用1.5~2个月疗程不少于4个月有效率47%与司坦唑(康力龙)合用疗效可提高到80%不良反应同硝酸士的宁③山莨菪碱(654-2):每天0.5~2mg/kg静滴或10~40mg/h睡前口服或0.2~0.5m/kg肌注1~2次/d连用30天休7天重复使用观察3个月④莨菪浸膏片:每次10mg3次/d口服每天递增10~20mg至每次240~300mg30天为一疗程休7天后重复不良反应:口干视力模糊排尿困难疗效尚难肯定 (3)促进造血功能的细胞因子:莫拉司亭(重组人粒-巨噬细胞集落刺激因子)及非格司亭(粒细胞集落刺激因子):每天5~10μg/kg刺激造血干细胞而增加外周血的血细胞数可与IL-3(每天1mg/m2)联合应用于骨髓移植或免疫抑制疗法过程中疗效尚未充分肯定 (4)免疫增强调节药:目的是提高免疫增强抗感染能力常用的有左旋咪唑每天2mg/kg一周服2天连用2个月~2年;胸腺素(胸腺肽):可刺激CD4细胞的增殖纠正CD4/CD8比例倒置现象每天2mg/kg静滴1次/d连用3个月以上有效率50%左右此外还有转移因子植物血凝素(PHA)等均有有效报道(5)糖皮质激素:可减少出血倾向一般应用泼尼松每天0.5~1mg/kg分2~3次口服多与雄激素合用(6)中药:中西医结合可提高疗效辨证施治或成药①阴虚型:滋阴补肾方剂有大菟丝子饮当归首乌汤三胶汤(阿胶龟板胶鹿角胶)等②阳虚型:补肾助阳方剂有河车大造丸十四味建中汤等③阴阳两虚型;大菟丝子饮加助阳药气血两虚者八珍汤归脾汤或参芪四物汤加减成药有全鹿丸龟鹿二仙胶等经中药治疗后可见到:①贫血出血感染症状改善输血减少随后出现网织红细胞反应血红蛋白升高白细胞恢复血小板逐渐增加;②骨髓红系改善接着粒系改善最后巨核细胞系恢复 1.在生活中尽量避免与已知的能导致再障的化学物质和农药接触(如油漆,胶类,有机溶剂及杀虫剂等)2.切实做好职业保护.3.严禁滥用药物.4.要避免接触放射性物质
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