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粘多糖一型做骨髓移植成功率高吗
疾病：提问于 2025-03-23 11:18 -
病情描述：
粘多糖一性做骨髓移植成功率大吗
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回答2
粘多糖一型是一种罕见的遗传性疾病，骨髓移植是治疗方法之一，但成功率受多种因素影响，包括患者病情、供体匹配程度、移植前预处理方案、术后护理以及医院医疗水平等。 1. 患者病情：若患者病情较轻，身体机能相对较好，对移植的耐受能力强，成功率可能相对较高。 2. 供体匹配程度：供体与患者的组织相容性越高，排异反应越小，成功率就越高。 3. 移植前预处理方案：合适的预处理方案能有效清除患者体内的异常细胞，为新细胞植入创造有利条件。 4. 术后护理：包括预防感染、监测免疫功能等，精心的护理有助于提高成功率。 5. 医院医疗水平：医疗团队的经验和技术水平对手术成功及术后恢复至关重要。 总之，粘多糖一型患者做骨髓移植的成功率不能一概而论，需要综合多方面因素评估。患者应在正规医院，由专业医生进行全面评估和治疗。
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回答1
粘多糖病是一组少见的先天性遗传疾病，主要因降解粘多糖(现称糖氨聚糖)所需的溶酶体水解酶的缺陷,致使组织内有大量粘多糖蓄积,造成骨骼发育障碍,肝脾肿大,智力迟钝和尿中粘多糖类排出增多.粘多糖病I(H)型患者面容丑陋,形似中国古建筑屋檐下天沟（承）上的怪物,故也有承病之称.患者中男性多于女性,多见于近亲结婚者的后代,多有家族史.无特效治疗,只有对症和支持疗法.因酶缺陷的类型不同,预后不一.本病大多为常染色体隐性遗传,在患者及其杂合子亲属的成纤维细胞培养中,可发现粘多糖增多.用羊水细胞培养也可作出产前诊断.该病一般无药物治疗.特异的治疗是骨髓移植。
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