镰形红细胞性贫血基因治疗_家庭医生即问即答移动端

镰形红细胞性贫血基因治疗 疾病：贫血提问于 2014-03-22 22:19: 病情描述：

请问镰形红细胞性贫血如何进行基因治疗？治疗方案是？用到哪些分子医学技能？？？谢谢

回答1
1 通过移植另外一个人的健康的造血干细胞来治愈。但是这种方法对那些很难找到一个相容性供者的人来说就没有用了。
2 为了治疗镰刀形细胞贫血症, Sloan-Kettering的科学家们发明了一种新的工程性策略，通过结合RNA干扰以及球蛋白转基因技术创造出一种治疗性的转基因。这种新基因有两个功能：产生正常的血红蛋白和抑止镰刀形血红蛋白的形成。治疗性的基因被导入病毒载体并转化入造血干细胞。细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红蛋白。
杨娟 主治医师儿科 北京丰台广济中西医结合医院 (其他) 擅长：原发性肾病综合征、过敏性紫癜、紫癜性肾炎...
回答2
你好，镰形红细胞性贫血通过移植另外一个人的健康的造血干细胞来治愈。但是这种方法对那些很难找到一个相容性供者的人来说就没有用了。为了治疗镰刀形细胞贫血症,SloanKettering的科学家们发明了一种新的工程性策略，通过结合RNA干扰以及球蛋白转基因技术创造出一种治疗性的转基因。这种新基因有两个功能：产生正常的血红蛋白和抑止镰刀形血红蛋白的形成。治疗性的基因被导入病毒载体并转化入造血干细胞。细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红蛋白。祝你健康！
赵乐翠 医师内科 家庭医生在线合作医院 (其他) 擅长：消化内科常见疾病的诊治。