“百因止-南方医院一站式结算项目”在广州启动

减负增效加创新医疗模式，助血友病患者自由人生

日前，针对血友病患者所面临的家庭经济负担、救助申报环节复杂等困难，“百因止-南方医院一站式结算项目”于广州市南方医科大学南方医院正式宣布启动。在多方援助的联合保障下，该项目依托于广州市慈善总会百因止慈善援助项目，将为在南方医院就诊并符合援助条件的受助对象提供一站式结算救助，减轻经济负担，同时将落实院内即时享受减免政策，慈善援助更及时、更便捷。

此外，活动现场宣布成立OBIT（以患者预后为导向的个体化治疗）中心，将从创新血友病治疗模式出发，通过个体化诊疗为血友病患者提供更精准的治疗防治，更好地推动血友病标准化预防治疗的普及，助力提升患者的生活质量。

双管齐下，保障血友病患者有效治疗

血友病是一种遗传性凝血因子缺乏的出血性疾病，其中八因子缺乏的A型血友病占了80%以上。因治疗理念及经济负担等问题，我国血友病患者获取有效治疗的需求尚未被满足。相关数据显示，我国血友病患者数量达13.6万，且鉴于医保报销对于血友病的诊疗存在较多限制，血友病患者长期承受着不小的经济压力，仅有3.7%的患者家庭能够完全负担医疗费用，不足10%的患者接受规范治疗。

基于这一现状，广州市政府、慈善组织及社会各界多方积极探索慈善救助模式，截至目前已开展了一系列援助项目，帮助患有血友病的患者获得更规范的治疗，减少关节损伤的发生，提高生活质量。作为诸多慈善援助项目之一，此次启动的百因止-南方医院一站式结算项目落地后，符合项目援助条件的受助对象援助款将由患者救治医院——南方医院按照广州市慈善会规定的援助标准先行垫付医疗费用，再由市慈善会将患者援助款定期划拨至医院，患者可一站式地实时获得援助，从而减轻经济压力，并无需患者每次到市慈善会申请救助程序，切实减少救助环节，提高救助效率。

与此同时，南方医院此次推出的OBIT（以患者预后为导向的个体化治疗）项目，将应用当前国际领先的模式，推动血友病治疗从传统的由医生经验处方为中心的治疗方式转化为以患者预后为导向的血友病个体化治疗，运用多学科可持续的创新治疗手段，更好地帮助患者避免高昂的治疗费用但又能达到优化的目标结果，预防所有的出血事件，实现“零出血”的愿景。

“一站式结算项目启动后，将一方面无需患者垫付费用，减轻患血友病困难群众支付治疗费用的压力，另一方面，无需患者每次到市慈善会申请救助程序，实现受助患者‘随来随看，随走随结’。在此基础上，为了帮助患者接受更好的治疗方案，我们引入以患者预后为导向的个体化治疗模式，希望通过对血友病患者进行多学科、个体化的标准预防治疗，为每一名血友病患者都量身定制治疗方案，有效避免因关节损伤而致残，从而回归正常生活。”南方医科大学南方医院血液科教授孙竞主任医师说道，

创新药物可及性实现突破，用药保障仍需进一步完善

据了解，目前我国血友病患者主要采用按需治疗的方式，但血友病治疗理念正在逐渐转变。2017版《中国儿童血友病专家指导意见》和《血友病骨关节病超声诊断应用推荐方案和共识》中也诠释了如何通过以患者预后为导向的血友病个体化治疗，血友病患者应积极推进标准化预防治疗的普及，尤其是儿童患者，可首选基因重组因子VIII尽早进行预防性治疗，建议严重血友病A患者采用20IU/kg/次，每周2-3次的规范预防性治疗标准剂量，达到年关节出血控制在3次以下的治疗目标。

然而，普及标准化预防治疗不仅需要在经济上减轻患者及其家庭的治疗压力，向大众普及预防治疗理念，同时还需要确保创新有效药物的可及性，通过长期的预防治疗，预防残疾，让患儿及患儿家庭拥有健康的生活。基因重组因子VIII安全性更高，疗效更卓越，能够有效控制出血，并能杜绝已知和未知病原体感染风险，但受限于医保政策、经济负担等费用在我国可及性仍处于相对较低水平。

随着今年2月公布的《国家基本医疗保险药品目录》中对基因重组因子VIII的使用限制进行了调整，这一创新药物的可及性取得了突破性的进展。甲型血友病的儿童患者、出血时的成人患者对基因重组因子VIII的使用均已纳入医保范围，儿童甲型血友病患者可实现标准预防治疗并拥有医保报销的支持，减轻患者家庭经济负担，帮助患者实现人生价值。

然而，我国对于像血友病这样的罕见病的医保政策还处于各地为政的状态，保障水平参差不齐。“目前广州在全国医保政策力度上处于较为领先的地位，但仍有一些不足之处，有待完善，而这需要当地社保的大力支持，才能使地方慈善和社会各界的资助成为可能，变得更有意义。”广东省血友之家会长黄子楷说道。

黄子楷会长对此呼吁道，“建议广东省在落地国家最新药品目录时考虑取消‘成人血友病患者被限出血时才能使用重组人凝血因子’的限制性前提，与儿童用药保障保持一致，否则限制使用无法保证我省成人血友病患者采取疗效更佳、费用更省的家庭治疗方案。”