环磷酰胺又名环磷氮芥，是临床上常用的免疫抑制剂药物之一，周期非特异性药物，抑瘤作用明显，毒性较低，化疗指数比其他烷化剂高。 对淋巴细胞有明显的抑制作用，也用作免疫抑制剂。其抑制免疫的作用强而持久。环磷酰胺是癌症患者化疗常用药物，环磷酰胺是氮芥类化疗药物之一，其抗瘤谱很广，毒性比氮芥低，化疗指数比其他烷化剂高。
环磷酰胺在肝脏代谢，经肾排泄，其中约30%排出物为原形或活性代谢物，对肾脏和膀胱有刺激性。酶系统中的细胞色素P450氧化、裂环后生成醛磷酰胺。醛磷酰胺经血液循环转运到肿瘤细胞内，分解出有强大抗肿瘤活性的磷酰胺氮芥，它能与DNA发生烷化，形成交叉联结，影响DNA功能，从而抑制肿瘤细胞的生长繁殖，发挥其抗癌功效。目前，市面上已经有环磷酰胺的片剂、注射剂等，可通过口服、静脉滴注等方式被人体吸收利用。大量临床研究表明：
环磷酰胺对恶性淋巴瘤、急性或慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤有较好的疗效，对乳腺癌、睾丸肿瘤、卵巢癌、肺癌、头颈部鳞癌、鼻咽癌、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤及骨肉瘤均有一定的疗效。
环磷酰胺的主要副作用有：
1。致癌、致畸
2。骨髓抑制
3。出血性膀胱炎、感染增加：不少患者在使用环磷酰胺期间，可能出现出血性膀胱炎，主要表现为尿频、尿急、尿痛、少尿、血尿及蛋白尿等，这是由于环磷酰胺在体内转化的过程中，生成了对泌尿道有刺激作用的丙烯醛。因此，患者在服用环磷酰胺期间应多饮水，必要时输液，保证足够的输入量和尿量，以预防和减少尿路并发症。
4。生殖毒性：在儿童难治性肾病综合征及年轻未育系统性红斑狼疮患者中，环磷酰胺的使用仍较为普遍。而因使用环磷酰胺导致不孕不育的年轻患者亦有存在。
5。消化道症状
6。严重脱发
环磷酰胺的治疗时间同累积剂量一样，与两性性腺的损害程度密切相关。随着环磷酰胺治疗时间的延长，精子数量会明显减少。对于希望保存生殖能力的绝经前期妇女，静脉注射环磷酰胺的累积剂量应控制在8g/m2以下，最好低于5g/m2，且治疗时间应控制在6个月以内。但即使将累积剂量控制在5g/m2以内，也不能完全避免环磷酰胺性腺毒性作用的发生，临床上约有1/3患者最终会发展为卵巢功能衰竭。
此外，环磷酰胺还可能导致患者出现骨髓抑制、口腔炎、中毒性肝炎、皮肤色素沉着、月经紊乱、无精子或精子减少及肺纤维化等病症。因此，建议患者在医生指导下合理使用环磷酰胺，并定期复查血常规、肝肾功能、尿常规等，以保证用药的安全有效。因此，一般环磷酰胺的最大剂量为150mg/Kg体重。治疗时可适当加用保护心肌药如ATP、辅酶Q、参脉注射液、抗氧化剂VE和VC等。