什么是肿瘤的靶向治疗

靶向治疗是医学上专用术语，目前一般指新一代的肿瘤治疗药物，可以影响某个特异的分子目标（典型的为某个蛋白），被认为在肿瘤的发生和进展控制中具有重要作用。肿瘤的靶向药物治疗与传统的细胞毒药物化疗（为过去几十年肿瘤治疗中的中流砥柱）不相同，在少数病例中会取得出乎意料的治疗效果，而且副作用小，患者的耐受性好，如何提高癌症靶向治疗的效果是未来研究的热点。

靶向药物不一定适合所有人，选择合适的患者是关键

选择合适的患者不仅可避免非药物因素导致的阴性或微弱的临床治疗效果，而且可以减少昂贵而不必要的试验费用，限制患者暴露于药物副作用中。所以，如果想对药物的效果进行公平的评估，则患者在进入用药之前，应对其激酶靶点的突变状态或表达情况进行检测，如在临床上对每个患者进行等位基因特异的定量PCR测定，可以依据激酶突变的类型预计靶向药物的治疗效果。

靶向治疗应选择合适的用药时间

癌症是基因发生异常的疾病，但这些改变不是一蹴而就的，而是一个随时间延长的逐步积累过程。在肿瘤发展过程中，直接作用于激酶的靶向药物什么时候发挥作用是实现疗效的关键。目前可以将靶向治疗药物分为两类：一种是作用于直接参与恶性转换开始的分子；另一种是作用于参与肿瘤进展的分子，如乳腺癌中的ERBB2。

由此推论，部分激酶抑制剂可能在阻止肿瘤细胞向充分恶性状态转变时发挥最大作用（也就是作为化学预防药物），或者在外科手术和化疗使肿瘤体积残存很小的情况下预防明显转移灶的出现。

费用也是靶向治疗应该考虑的问题

大多数癌症靶向治疗的药物可以使患者获得6～12个月的生存时间，有的可能更长，但随着这些药物的广泛和长期使用，经济问题不得不考虑，尤其是发展中国家，因为足够疗程的药物一般为1～10万美元。虽然有些药物可以长期缓解甚至治愈癌症，但绝大多数仅仅改善症状或轻度地延长生存时间（以月计算）。

癌症分子靶向性治疗的领域已经取得一定成功，但患者和医生正热切希望此方法能够取得一个更广泛的效果，因此，还需要对癌症的分子机理进行更深入的基础研究，有些靶向性药物在临床未见到预期治疗效果就是一个很好的教训。目前最重要的是，通过广泛使用的多种诊断方法，对肿瘤进行分子识别，确定合适的临床治疗人群，实现个体化精准治疗。