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首个治疗儿童上下肢痉挛的肉毒素

家庭医生在线 2019-09-30 08:44:16

近日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大Dysport(中文名:丽舒妥,abobotulinumtoxinA,A型肉毒杆菌毒素)注射液的适用范围,纳入治疗2岁及以上儿童的上肢痉挛(不包括脑瘫[cerebral palsy,CP]引起的痉挛)。此次批准,使得Dysport成为FDA批准针对的首个针对两种小儿痉挛适应症的肉毒杆菌毒素。此前,FDA在2016年7月批准Dysport治疗2岁及以上儿童的下肢痉挛。

此次批准,基于一项关键性III期临床研究的数据。该研究是一项随机、双盲、低剂量对照、多中心研究,共入组了210例年龄在2-17岁患有上肢痉挛的儿童患者。结果显示,Dysport显著改善了痉挛症状,达到了主要疗效终点:采用改良的Ashworth量表(MAS)测量肘或腕屈肌,在第6周时,与Dysport低剂量组(2U/kg)相比,2个Dysport高剂量组(8U/kg,16U/kg)运动障碍相对基线取得了统计学意义的显著改善。对大多数儿童来说,Dysport治疗在12周内同时减轻了上肢和下肢的痉挛症状。在上肢研究中,大多数患者在16-28周复治(retreated),但有些患者的缓解持续时间较长(≥34周)。最常见的不良反应是上呼吸道感染和咽炎。

益普生神经科学事业部副总裁、特许经营负责人Kimberly Baldwin表示:“这一批准证明了益普生在神经毒素研究方面的传承,并继续致力于推进患者护理。我们相信,儿童上肢和下肢痉挛的数据都强调,对于寻求长期痉挛症状缓解的患者来说,Dysport是一个重要的治疗选择。”

Dysport是一种注射用A型肉毒杆菌毒素(botulinum toxin type A,BoNT-A),从产生BoNT-A的梭状芽胞杆菌中分离纯化出来的,该药作为冻干粉提供。在美国,Dysport已被批准用于治疗成人颈椎张力障碍(CD)和治疗成人痉挛。Dysport第一个也是唯一一个FDA批准用于治疗两岁或两岁以上儿童上肢和下肢痉挛的肉毒杆菌毒素。

Dysport和所有肉毒杆菌毒素产品都有一个黑框警告,提示肉毒杆菌毒素的作用可能从注射部位扩散到身体的其他部位,引起类似肉毒杆菌中毒的症状。这些症状包括吞咽和呼吸困难,可能危及生命。Dysport禁止用于已知对任何肉毒杆菌毒素制剂或任何成分过敏的患者,或在拟注射部位存在感染的患者,或已知对牛乳蛋白过敏的患者。Dysport的效价单位与所用的制备和分析方法有关,与肉毒毒素产品的其他制剂不可互换。

据估计,痉挛影响着全球1200多万人,这是一种肌肉张力或僵硬异常增加的情况,可能会干扰运动,特别是影响处于生长发育期的儿童。注射药物治疗,包括Dysport,已显示在缓解儿童四肢痉挛相关症状方面有效。

(责编:沈丽娜 )
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