百济神州是一家专注于癌症治疗的创新型分子靶向和免疫肿瘤药物的开发和商业化的生物医药公司。2月6日，百济神州宣布VIDAZA（维达莎注射用阿扎胞苷）在中国已经上市销售。
维达莎是一种核苷代谢抑制剂，获批用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30%骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。百济神州获得新基公司（Celgene）授予的独家经销权，可在中国独家销售该药品。
骨髓增生异常综合征MDS是以骨髓衰竭和一种或多种骨髓增生异常为特征的异质性疾病组。在约三分之一的MDS患者中，该疾病会发展为快速增长的骨髓细胞癌症，也称之为AML。慢性粒单核细胞白血病CMML是一种从骨髓造血细胞开始侵入血液的癌症，在老年人中多发。CMML兼具MDS和骨髓增殖性疾病的特性，是骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病中最常见的病种。
在美国，维达莎被批准用于治疗以下几种MDS FAB亚型：难治性贫血（RA）、难治性贫血伴环形铁粒幼红细胞（RARS;若伴随中性粒细胞减少、血小板减少症或输血需求）、难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）、难治性贫血伴原始细胞增多-转化型（RAEB-T）以及CMML，被美国国家综合癌症网络指南推荐为一线治疗用药。
一项纳入了中危-2 /高危MDS患者的全球三期试验（AZA-001）数据表明维达莎将此类患者的中位总生存期显着延长至24.5个月，而传统疗法组（最佳支持护理、低剂量阿糖胞苷和高剂量化疗）中位总生存期仅为15个月。治疗前依赖输血的患者中，接受维达莎治疗后有45%脱离了依赖，而接受传统疗法的患者只有11%脱离了依赖。维达莎治疗组患者的客观缓解率为49%，显着高于传统疗法组的29%。另外，维达莎推迟了这些患者的AML患病时间（从11.5个月延长至17.8个月）。两种疗法中最常见的3-4级不良事件为外周血细胞减少症。
但需注意维达莎禁用于已知对阿扎胞苷或甘露醇过敏的患者和患有晚期恶性肝癌的患者。因维达莎与贫血、中性粒细胞减少和血小板减少有关，应多次监测全血细胞计数以评估缓解和毒性，至少在每个给药周期前进行监测。
由于阿扎胞苷在既往患有重度肝损伤的患者中具有潜在肝脏毒性，因而肝病患者用药需谨慎。另外，由于阿扎胞苷和其代谢产物由肾脏大量排出，因而肾脏功能损伤的患者发生肾脏毒性的风险可能增加。由于老年患者更有可能发生肾脏功能减退，应检测此类患者的肾功能。
对妊娠妇女进行维达莎给药可能对胎儿产生危害。应告知可能处于妊娠期的妇女本品对胎儿的潜在危害。而且应建议男性患者在接受维达莎治疗期间避免生育。
