粘多糖病治疗_即问即答

粘多糖病治疗 疾病：视力提问于 2015-12-22 13:05: 病情描述：

粘多糖能治疗吗周目前一般情况:胳膊、手指弯曲。现在智力没有问题，上二年级了，视力好。可能是2型的。目前有没有好的治疗方案，或者说能不能改善病情。胳膊弯曲能不能治疗

回答3
可以治疗的，遵当地医嘱治疗就可以。
轩存旺 医师全科 家庭医生在线合作医院 (其他) 擅长：内科常见疾病的诊治。
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回答2
粘多糖病是一种罕见的代谢性遗传疾病，发病率大概只在十万分之一。因遗传基因的变异，导致体内缺少蛋白酶，无法降解身体里的粘多糖物质，患儿在两岁前长得特别快，但两岁一过就开始逐渐出现智力障碍、生长缓慢、耳聋等症状，并且多在10周岁前死亡，迄今尚无有效治疗方法。治疗粘多糖病可以服用药物，但是药费昂贵且只能控制病情；也可以进行骨髓移植。治疗情况：广东省第二人民医院血液科对一名患粘多糖病的两岁患儿健健首次进行的骨髓移植获得了成功，患儿姐姐的造血细胞已在患儿体内植入并开始替代患儿自身造血。据文献统计，国外已有几十例靠骨髓移植治疗而成功的例子，如果手术成功的话可以成功解除脏器衰竭的危险，虽然孩子的智力发育、骨骼生长可能会比正常同龄人稍逊，但是过正常人的生活还是没有问题的。
许宗彦 主治医师内科 家庭医生在线合作医院 (其他) 擅长：高血压、糖尿病、支气管炎等疾病的诊断与治...
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回答1
迄今尚无有效治疗方法，骨髓移植或可改善症状，特别适用于智能损伤轻微的患儿。酶替代和基因治疗法正在研究中。培养羊水细胞可供进行酶活性测定，便于产前诊断。如有什么不明白的，欢迎您再次提问，我们会对您的问题密切关注。
吴志全 主治医师儿科 河北医科大学附属平安医院 (二级甲等) 擅长：擅长：小儿病毒性脑炎，化脓性...
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