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医学前沿：右心室肥大的基因治疗新突破
疾病：遗传诊断提问于 2025-04-23 21:43 -
病情描述：
医学前沿：右心室肥大的基因治疗新突破
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回答1
右心室肥大是心脏结构改变，与长期压力或容量负荷过重有关。基因治疗新突破体现在基因编辑技术、基因传递载体、基因调控机制、基因治疗靶点、联合治疗策略等方面。 1. 基因编辑技术：如CRISPR/Cas9可精准修改致病基因，纠正导致右心室肥大的基因突变。 2. 基因传递载体：优化腺相关病毒等载体，提高基因导入效率和安全性，使治疗基因有效到达右心室细胞。 3. 基因调控机制：研究发现新的基因调控通路，通过调控相关基因表达，改善右心室心肌重构。 4. 基因治疗靶点：确定新的治疗靶点基因，针对这些靶点开发基因治疗方案，有望从根本上治疗右心室肥大。 5. 联合治疗策略：基因治疗与药物治疗、干细胞治疗等联合，增强治疗效果。 右心室肥大的基因治疗在多方面取得新突破，为该病治疗带来新希望。但基因治疗仍处于研究阶段，需更多临床试验验证安全性和有效性。患者应到正规医院心血管内科就诊，遵医嘱治疗。
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