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基因编辑技术在罕见病治疗中的应用情况如何
疾病：遗传诊断提问于 2025-03-23 23:53 -
病情描述：
基因编辑技术在罕见病治疗中的应用情况如何
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回答1
基因编辑技术在罕见病治疗中有巨大潜力，涉及技术原理、治疗案例、面临挑战、适用范围、发展前景等方面。 1. 技术原理：基因编辑技术可精准定位并修改异常基因，纠正导致罕见病的基因突变，为治疗提供新途径。 2. 治疗案例：在某些遗传性血液疾病、遗传性眼病等罕见病治疗上已开展临床试验，部分患者有积极治疗反应。 3. 面临挑战：基因编辑可能有脱靶效应，引发其他基因突变；伦理道德问题也限制其广泛应用。 4. 适用范围：并非所有罕见病都适用基因编辑技术，需明确致病基因且了解其作用机制。 5. 发展前景：随着技术不断进步和研究深入，有望为更多罕见病患者带来希望。 基因编辑技术为罕见病治疗带来曙光，但目前仍面临诸多挑战。未来需深入研究和探索，解决技术和伦理问题，以更好地应用于罕见病治疗。
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