瑞士拉辛2021年2月24日 /美通社/ -- Octapharma今天宣布，Nuwiq®对以前未经治疗、严重A型血友病患者（PUPs）的免疫原性NuProtect研究最终结果在领先医学杂志Thrombosis and Haemostasis（《血栓形成和止血》）上发表（Liesner RJ et al. “Simoctocog Alfa (Nuwiq®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study”（Simoctocog Alfa（Nuwiq®）在先前未经治疗A型严重血友病患者中的应用：NuProtect研究最终结果）
NuProtect研究（NCT01712438；EudraCT 2012-002554-23）是一项跨国、开放、非对照的前瞻性III期研究，于2013年3月启动，旨在评估Nuwiq的免疫原性、功效和安全性®。该研究在17个国家/地区的38个地点招募患者，年龄和种族不限，并对患者进行了100天或最多5年的暴露后随访。NuProtect研究共招募110名患者，是针对单项产品在真正PUP中应用的最大规模临床研究。
在105例可评估严重A型血友病接受了Nuwiq®进行预防和出血治疗的PUP中：
- 16.2％（17/105）的患者产生高滴度抑制抗体
- 10.5％（11/105）的患者产生低滴度抑制抗体，其中五例具短暂性
- 26.7％（28/105）的患者产生任一抑制抗体
“NuProtect研究表明，开始使用Nuwiq®治疗的PUP中产生抑制抗体的风险很低，”NuProtect研究协调研究员兼英国伦敦Great Ormond Street儿童医院临床医生Ri Liesner博士表示。“这些数据显示，Nuwiq®对刚被诊断出患有严重A型血友病、年纪较小且来自弱势患者亚群的患者可能是非常不错的选择。”
替代因子VIII（FVIII）抑制抗体的产生让医生、患者及其家人感到担心，尤其在首次接受治疗时。抑制抗体使FVIII治疗无效，并限制了治疗方案。
这些数据很好地补充了临床上通过Nuwiq®对A型血友病患者进行出血治疗和预防的丰富经验。
“Nuwiq®是在人类细胞系中开发，目的就是要将PUP中的抑制抗体风险降至最低。 ” Octapharma IBU血液学负责人Larisa Belyanskaya表示。“我们很高兴能够分享这些积极的数据，这些数据反映了这一目标，我们希望它们能够有助于应对这一关键的治疗挑战。"
“我们知道，A型血友病患者一生都在选择治疗方案，” Octapharma董事会成员Olaf Walter表示。"这些数据显示，Nuwiq®有希望能让PUP及其家人放心地开始接受治疗。该文章让我们朝着Octapharma的目标又前进了一步：让所有患者过上健康生活。”
今年早些时候，FDA批准将NuProtect研究的免疫原性数据添加到Nuwiq®处方信息中。接下来，NuProtect研究的其他分析文章也将发表。
文章联合作者——加拿大麦克马斯特大学儿科教授Anthony Chan表示：“恭喜并感谢Octapharma成功开发出Nuwiq以及为试验提供赞助，这为A型血友病患者提供了一个非常好的疗法 。”
Octapharma一并感谢参与研究的各中心、患者及其护理人员对该研究所作的贡献。
会议合作、活动报道需求可联系彭先生：18820041981（微信同号）。
