-数据显示系统性肥大细胞增生症 (SM) 患者可从avapritinib获得广泛临床益处并显著减轻症状
总体缓解率为83%,24%患者获得完全缓解或完全缓解伴外周血计数部分恢复; 证据显示随着时间的推移肿瘤缓解程度不断加深,平均首次达缓解时间为2个月,平均首次达完全缓解时间为9个月; 中位缓解持续时间还未到达;12个月时仍持续缓解的比率为76%; 患者报告疾病症状观察到有统计学意义的显著改善。平均疾病症状减少41%; 7例入组的惰性和冒烟型SM患者中,肥大细胞负荷均得到改善,疾病症状得到改善;
苏州2018年12月14日电 /美通社/ -- 基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”)合作伙伴Blueprint Medicines公司在2018年美国血液学学会年会上,公布了I期EXPLORER临床试验最新数据。数据显示avapritinib在晚期系统性肥大细胞增生症 (SM) 中显示出持续的临床缓解,并且随着时间的推移,无论疾病亚型、既往治疗或起始剂量,缓解程度不断加深。Avapritinib具有良好的耐受性,大多数不良事件为1级或2级。
晚期SM在2016年WHO分类中属于血液恶性肿瘤,是一种非常罕见的疾病,预后较差,骨髓,肝脏和其他重要器官中的肥大细胞浸润可能最终导致器官功能障碍,中位总生存期为3.5年。晚期SM缺乏有效的治疗方案,在美国已经正式被列为罕见病,目前在中国尚未受到广泛关注且无有效治疗手段。今年虽然首批国家版罕见病目录已经下发,但目前晚期系统性肥大细胞增生症尚未列入其中。
Avapritinib是一款针对KIT D816V突变的强效高选择性抑制剂。KIT D816V突变是存在于几乎所有SM患者的疾病驱动因素。目前avapritinib在大中华区将由基石药业推进临床开发与商业化,并已获美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗SM和胃肠道间质瘤。
Jason Gotlib博士,斯坦福大学医学中心血液科医学教授,EXPLORER试验研究者表示:“EXPLORER试验数据显示,avapritinib对Kit D816V突变晚期SM患者的疗效明显,维持时间长,显著改善患者的疾病症状和生活质量。结合同一试验中的针对惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)的初始队列研究数据,avapritinib表现出了改善所有SM亚型谱系的主客观疾病负担指标的潜力”。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“EXPLORER试验的结果令人振奋!如何让晚期SM这一恶性罕见病在中国得到广泛关注,让中国患者也能尽早从avapritinib中获益,是我们接下来的努力方向。”
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