日前,一项刊登在国际杂志Haematologica上的研究报告中,来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现,一种常用的关节炎药物或能有效治疗血液癌症患者;在英国每年都有3000人会被诊断为真性红细胞增多症(polycythemia vera,PV),这是一种诱发红细胞过度产生的血液癌症,患者往往会遭受瘙痒、头痛、体重减轻、疲惫及盗汗都症状。
当前的疗法并不能减缓疾病进展,而且在缓解患者症状上也并不奏效;研究者Martin Zeidler及其同事通过研究发现,世界卫生组织药物清单中常用语治疗关节炎的一种名为甲氨蝶呤(MTX)的药物或能通过直接抑制诱发疾病的分子通路来发挥治疗PV的目的。前期研究中,研究人员在果蝇中进行实验来筛选能够调节JAK/STAT信号的小分子,JAK/STAT是一种特殊的信号通路,该通路的错误调节对于引发骨髓增生性肿瘤(MPNs)至关重要。
随后在人类细胞中进行实验后,研究者发现,甲氨蝶呤能够充当JAK/STAT通路激活的潜在抑制子,甚至在携带诱发MPNs突变的细胞中也是如此;研究者Martin Zeidler表示,在小鼠机体中进行的#!新实验与基于细胞的研究结果完全一致。研究结果表明,低剂量的MTX能够抑制JAK/STAT的通路活性,同时其还能够促进血液计数以及增加患病小鼠机体中的脾脏尺寸。
研究者Zeidler说道,我们都知道能够利用这种方法治疗人类MPNs的小鼠模型,从而就能够为在人类机体中成功实验提供更为实际的前景;对药物MTX的重新定位或许也那个能够提供一种新型的靶向性疗法来治疗MPN患者。
在治疗诸如风湿性关节炎等炎性疾病上MTX已经使用了35年了,尽管该药物在这些疾病治疗中所扮演的角色和机制研究者至今并不是很清楚,但他们已经阐明了该药物的安全性和有效性,如今数百万人都会服用这种药物来治疗相应疾病;更为明显的是,由JAK/STAT通路驱动的诸如风湿性关节炎等炎性过程,以及MTX在这些炎性疾病中的有效性或许是降低JAK/STAT信号通路所诱发的后果。
目前研究人员希望在明年年初进行全面的临床试验来阐明MTX在治疗骨髓增生性肿瘤上的安全性及有效性。
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