迄今为止，晚期恶性肿瘤的治疗仍以放疗和化疗等为主要治疗手段。化疗、放疗虽可大量杀灭患者体内的肿瘤细胞，但是，相当一部分恶性肿瘤对放化疗不敏感或容易复发，而且放化疗的疗效受到剂量的极大限制。自上世纪60年代国际上成功开展造血干细胞移植以来，我国的造血干细胞移植也迅速发展并取得了良好疗效。
按造血干细胞来源，造血干细胞移植主要分为自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植（含同基因移植）两大类。自体造血干细胞移植可以加速造血恢复和免疫重建，从而提高机体对放化疗的耐受剂量，明显提高疗效。而且，自体移植相对简便易行，移植相关的并发症和危险性小，病人花费少，移植的成功率较高，疗效较好，是目前国内外应用较多的治疗恶性肿瘤的移植手段。
自体造血干细胞移植可以治疗的疾病包括恶性淋巴瘤、乳腺癌、儿童神经母细胞瘤、生殖系统肿瘤、小细胞肺癌、肾癌、恶性黑色素瘤等。自体造血干细胞移植的主要对象是对放化疗比较敏感的晚期恶性肿瘤患者，或常规治疗无效、复发或高度恶性的病例。自体移植的主要缺点是缺乏异基因细胞诱导产生的移植物抗肿瘤效应（GVT）或移植物抗白血病（GVL）效应。由于恶性肿瘤的病种和类型不同及对放化疗的敏感程度各异，因此，即使是同一疾病，也会因年龄、病变程度、骨髓侵犯与否、造血功能状态和既往治疗情况等方面的差异，而产生不同的疗效。
异体移植适合年轻患者
异基因造血干细胞移植除可加速造血恢复外，还可在供体细胞植入受体后产生持久而强大的GVT或GVL效应。此种GVT或GVL效应犹如在病人体内安装了“电子眼”或充当了“狙击手”，可以及时监控和清除残留的肿瘤细胞。因此，病人的复发率低，疗效好，可以大幅度提高恶性肿瘤的治愈率。
异基因移植的主要问题是移植相关的毒副反应较大，并发症较多，危险性较大。因此，传统的异基因移植主要适用于年龄在50岁以下而且脏器功能正常的患者。异基因移植因主要适用于高度恶性和对放化疗耐药的恶性肿瘤、自体移植复发的病例或恶性血液病患者。此外，HLA相合移植还需要具备血缘相关、HLA相合的供体等。应当说明，虽然国内外非血缘相关、HLA相合移植和血缘相关、HLA不相合移植在恶性血液病的治疗上已有很大进步，但是，考虑到此类移植的并发症和危险性相对更大，因此，国内外尚极少见到将其用于恶性肿瘤治疗的报道。
非清髓异体移植适应人群更广
值得注意的是，上世纪末发展起来的非清髓异基因造血干细胞移植，可显著降低造血干细胞移植预处理方案中细胞毒治疗的强度，不用或减少了全身照射的剂量，但加大了选择性免疫抑制治疗并加强了移植后的细胞免疫治疗。因此，非清髓移植既保留了传统清髓移植中供者细胞植入稳定、GVT和GVL效应强大且持久等优点，又明显降低了移植相关的毒性和并发症等缺点，显著降低了移植的危险性和早期死亡率，拓宽了移植适应症。
非清髓异基因造血干细胞移植除可应用于年轻人外，也可用于年老、体弱、脏器功能有损伤的病人。目前，国外已将非清髓移植用于治疗晚期淋巴瘤、肾癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、神经母细胞瘤和卵巢癌等，并取得了可喜疗效。我科从1998年起率先在亚洲开展非清髓移植治疗恶性血液病并主持成立了我国非清髓移植协作组，在非清髓移植治疗血液病上取得了可喜成绩。近年来，我们也已将非清髓移植应用于治疗少数晚期淋巴瘤、乳腺癌和肾癌等并取得了初步较好疗效。国外专家也认为，相对更加安全有效的非清髓移植为恶性肿瘤的治疗带来了新的机遇。
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