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囊性纤维化新药可治疗90%患者

家庭医生在线 2019-11-05 09:33:15

近日,欧洲药品管理局已受理VX-445(elexacaftor)、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请(MAA)。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或存在2个F508del突变的患者。

在美国,这款三联疗法已于上月底批准,该药适用于:CFTR基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者。此前,FDA已授予Trikafta优先审查资格、快速通道资格、突破性药物资格(BTD)。

F508del突变是导致CF的最常见突变。此次批准,首次使大约6000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变(F/MF)的CF患者拥有了一款可靶向疾病内在病因的治疗药物。此外,对于目前有资格接受Vertex公司另外三种FDA批准的CF药物治疗的约12000例携带一个或两个F508del突变的CF患者,现在也有资格接受Trikafta治疗。

此次批准,基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究,另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中,Trikafta的耐受性均良好。

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

目前,Vertex公司已上市的CF药物包括Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),这三种药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而此次批准的这款新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。

尽管已手握4款CF药物,但Vertex公司在CF领域的工作尚未结束。目前该公司正在开发一款基因疗法,用于这4款药物无法治疗的剩余10%CF患者。

Trikafta预计将在未来几周内上市,该药定价为每年31.1万元,略高于华尔街预期,但与Vertex公司首个CF药物Kalydeco相当。业界对Trikafta的商业前景非常看好,SVB Leerink分析师Geoffrey Porges预测,该药到2023年的销售额将达到46亿美元,到2025年将达到66亿美元。Jefferies分析师Michael Yee则预测,Trikafta在2020年将突破重磅(10亿美元)门槛。

然而,Trikafta的上市可能意味着Vertex公司另外2款药物命运的终结。与Symdeko和Orkambi相比,Trikafta将CF患者的疗效受益提高到了一个全新的水平。除了最稳定的患者(或因地理或年龄原因无法获得三联疗法治疗的患者)外,Symdeko和Orkambi的其他所有患者群体预计将迅速消失。


(责编:沈丽娜 )
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